Entretien avec Catherine Deroche, Sénatrice : « Les propositions du rapport sur l’accès précoce aux médicaments innovants – notamment sur les ATU – seront dans le PLFSS »

30/08/2018

Diplômée de la faculté de médecine d’Angers, médecin cancérologue de formation, Catherine Deroche, est Sénatrice de Maine-et-Loire (Pays de la Loire) depuis le 12 octobre 2010. Elle exerce son premier mandat d’élue en tant que maire de Bouchemaine en 1999 et devient successivement vice-présidente de la Communauté d’agglomération d’Angers Loire Métropole et Conseillère régionale des Pays de la Loire. Elle est membre de la commission des affaires sociales, et membre de la mission d’évaluation et de contrôle de la sécurité sociale du Sénat. Elle appartient au groupe politique Les Républicains.

 

1.Quels sont les enjeux et impacts de l’accès précoce à l’innovation en France ?

CD : « Depuis 1994, la France s’est dotée du mécanisme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) qui a permis un accès précoce aux médicaments innovants pour les patients atteints de pathologies graves. Ce dispositif est considéré comme très novateur et il a depuis inspiré d’autres modèles étrangers. Cependant, les industriels, la communauté médicale et les patients s’inquiètent actuellement des délais d’accès aux médicaments innovants. En effet, bien que la France soit reconnue pour l’excellence de sa recherche, elle subit depuis plusieurs années une perte d’attractivité pour les essais cliniques, qui représente à terme une perte de chances pour les patients en situation d’impasse thérapeutique. L’accès pour les patients français à des traitements innovants, particulièrement onéreux, tels que les immunothérapies aujourd’hui, et demain les Car-T cells, devient un sujet majeur de santé. »

 

2. Avez-vous construit votre rapport sur une analyse comparative des modèles étrangers d’accès précoce aux médicaments innovants ?

CD : « Evidemment nous avons regardé ce qu’il se fait à l’étranger, notamment en Allemagne où dès l’obtention de l’AMM le médicament est tout de suite mis sur le marché. Ce pays fait figure de très bon élève sur les délais d’accès au marché des médicaments. En revanche, le système de Sécurité Sociale y est différent et la comparaison reste toujours délicate. Le rapport ne s’est donc pas construit sur la recherche du meilleur modèle étranger vers lequel il faudrait tendre. La réflexion s’est concentrée sur le système français dont nous sommes les héritiers, qui a fait ses preuves par le passé mais qui est désormais en perte de vitesse. C’est ce modèle qu’il faut consolider, adapter et moderniser pour accueillir les vagues d’innovations à venir. »

 

3.Concernant les mécanismes d’ATU, comment les propositions du rapport, dont certaines ont été développées dans le cadre du 8ème Contrat Stratégique des Industries de Santé, vont-elles se mettre en place au niveau législatif ?

CD : « Les propositions du rapport concernant le mécanisme d’ATU vont à priori être législativement retranscrites lors du Projet de Loi de Financement de la Sécurité Sociale (PLFSS) pour 2019 à l’automne. Ce dispositif d’ATU a été initialement mis en place dans un contexte particulier, lors de l’épidémie du VIH. Il est unanimement considéré comme performant. Le maintenir semble être la démarche à suivre, mais il faut consolider l’outil pour l’adapter à l’arrivée de traitements innovants. Couvrir les situations d’extension d’indication comme l’a annoncé le Premier ministre lors du CSIS est une proposition intéressante. Il faut cependant aller plus loin, notamment en accélérant et en assouplissant la délivrance de l’ATU afin de restaurer son attractivité. De plus, il faudra revoir les modalités de financement prévues par l’article 97 de la LFSS pour 2017, jugées trop complexes par les industriels et les entreprises de biotechnologies, qui sont pour la plupart des petites startups, acteurs majeurs de l’innovation. Enfin, après l’obtention de l’AMM, la commercialisation des médicaments suit en France une procédure par étapes en vue de leur admission au remboursement. En théorie, cette phase post-ATU ne doit pas durer plus de 180 jours mais pourtant dépasse en moyenne les 500 jours. Le principe de négociation du prix n’est cependant pas remis en cause, car le prix ATU demeure souvent élevé, mais réduire les délais reste un enjeu majeur pour les patients. »

 

4.Faut-il s’attendre à d’autres mesures lors du prochain PLFSS ?

CD : « Le Premier ministre a également annoncé vouloir raccourcir les délais de mise en place d’essais cliniques. Les laboratoires pharmaceutiques se préoccupent de plus en plus des maladies rares et même en oncologie, les tumeurs nécessitent des traitements de plus en plus personnalisés. Pour ces traitements innovants, les essais cliniques sont orientés vers des patients en impasse thérapeutique, et sont donc des essais de dernière chance. C’est pour ces thérapies qu’il faut un assouplissement du système. De tels objectifs nécessitent un renforcement des moyens dédiés aux agences de santé. Enfin, il est nécessaire de mieux appréhender les bénéfices pour les patients lorsque les retombées ne sont pas immédiates. Il faut apprendre à réfléchir au-delà d’une simple logique budgétaire de court terme. »

 

5.Sur l’évaluation des médicaments, comment renforcer la lisibilité des critères d’évaluation ? A la suite du CSIS s’est mis en place un groupe d’étude sur ce sujet d’évaluation, connaissez-vous en l’avancée ?

CD : « Plusieurs rapports ont été publiés sur le sujet et ils s’accordent tous sur la nécessité de modifier les critères d’évaluations des médicaments par la HAS. La commission des affaires sociales du Sénat plaide depuis longtemps en faveur de la création d’un indicateur unique d’évaluation comparative basé sur la Valeur Thérapeutique Relative (VTR). C’est une proposition que nous mettrons en avant lors des prochains débats du PLFSS si le gouvernement n’en tient pas compte. Même si les annonces du CSIS ont plutôt bien été perçues par les acteurs du secteur, il y a parfois un écart entre les effets d’annonces et leurs mises en œuvre. Concernant l’évaluation, il faudra attendre les conclusions du groupe de travail issue du CSIS pour avoir des mesures concrètes. Cependant, en se projetant sur le plus long terme, le problème, non résolu par la mise en place du VTR, est que tous les médicaments sont évalués avec une procédure unique. Or les traitements innovants sont souvent très différents. Appliquer des critères de droit commun dans des pathologies rares, ou pour des traitements qui se spécialisent de plus en plus, n’a plus vraiment de sens. L’évaluation des médicaments innovants doit se penser autrement avec des nouvelles procédures plus adaptées. »

 

6.Quelle est alors la place des données de vie réelle dans l’évaluation des médicaments en France ?

CD : « En France les données de vie réelle sont très peu utilisées et pourtant elles sont précieuses notamment lorsque les données cliniques sont faibles. Par exemple pour les maladies rares ou les cancers pédiatriques, les essais sont réalisés sur de petites cohortes. Notre rapport propose une procédure de remboursement temporaire des médicaments innovants jugés prometteurs. Ils seraient ainsi évalués sur un laps de temps court, à l’aide de données de suivi en vie réelle et permettrait d’ajuster au mieux le prix. Certes, il serait plus complexe, mais un tel système permettrait de mettre en place des expérimentations pour faire évoluer les choses. De plus, la création d’une procédure de remboursement temporaire favoriserait le dialogue entre les institutions et les laboratoires, ce qui redonnerait de l’espoir aux chercheurs et aux équipes soignantes. »

 

7.Le financement de l’innovation est complexe, quelles ont été les pistes les plus probantes avancées notamment pour rendre la gestion de la liste en sus plus dynamique ?

CD : « Le critère d’inscription principal sur la lise en sus est l’amélioration du service médical rendu (ASMR) inférieur à IV. Beaucoup de médicaments innovants obtiennent des ASMR IV voir V, et ne peuvent donc pas y figurer. Ces médicaments onéreux sont pris en charge par certains hôpitaux dans le cadre de leur panier de soins financé par les groupes homogènes de séjours (GHS). Cependant certains établissements de santé n’ont pas de marge budgétaire suffisante pour les inclure dans les GHS. Finalement, dans de nombreux cas, ces traitements innovants ne sont pas prescrits, ce qui entraîne des pertes de chances et des inégalités de prise en charge pour les patients. Les critères d’entrées en liste en sus doivent être modifiés. Plusieurs leviers peuvent être actionnés comme l’ouverture aux médicaments avec un ASMR IV et l’anticipation des sorties de liste en programmant des baisses de prix. Il est également possible de valoriser plus régulièrement les GHS pour y inclure des médicaments qui apparaissaient auparavant en liste en sus. Enfin, il faut responsabiliser les prescripteurs en mettant en place, à titre expérimental, un mécanisme d’intéressement à la juste prescription des produits qui appartiennent à la liste en sus. Cette thématique sera traitée en deux temps, lors du PLFSS 2019 et lors de la réforme du système de santé et de l’hôpital. »

 

8.Qu’attendez-vous d’un tel rapport sur les mesures et les débats à venir pour le prochain PLFSS ?

CD : « Ce rapport n’aura pas un retentissement médiatique important du fait de son aspect technique, mais les différents échos que nous avons captés de la part des acteurs du secteur sont positifs. Le diagnostic sur les freins et difficultés est commun à l’ensemble des parties prenantes. De plus, le contexte actuel est plutôt propice, les politiques sont à l’écoute et les différents acteurs sont prêts à accueillir le changement pour un meilleur accès précoce à l’innovation. La balle est maintenant dans le camp du gouvernement, l’effet d’annonce doit se concrétiser par des mesures structurantes et organisationnelles pour les agences de santé notamment. »

 

*Propos recueillis par Pierre Fabre et Lucile Lecomte