Prix, HTA, patients…

RÉGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPÉENNE

ROYAUME-UNI

Les industriels inquiets par les effets à long terme du plafonnement des prix

Le Gouvernement a revu le système sur la tarification et l’accès au marché des médicaments de marque pris en charge par le NHS. Celui-ci fixe notamment un plafond de 2% (contre 1,1% auparavant) pour la croissance des prix, impliquant un reversement de la différence en cas de dépassement.

Malgré l’augmentation du plafond, David Watson, Directeur de la tarification et du système de réglementation des prix à l’ABPI, a averti que l’industrie pharmaceutique pourrait atteindre un point où il deviendrait difficile de respecter le plafonnement. Selon lui, un plafonnement permanent du prix des médicaments de marque pour le NHS risque ainsi de « ne pas être durable » à long terme. Il a appelé à rediscuter de cette volonté publique d’obtenir des prix « aussi uniformes que possible » lors de la prochaine renégociation Etat-industrie du système de prix (PPRS).

ROYAUME-UNI

Le NICE lance un outil en ligne pour soutenir les nouvelles technologies de santé

Le NICE a lancé HealthTech Connect, un outil en ligne gratuit pour aider à identifier et à soutenir de nouvelles technologies de santé en développement. Cette plateforme vise notamment les dispositifs médicaux ainsi que les technologies diagnostiques et numériques qui offrent des bénéfices mesurables aux patients ou au système de santé, comparativement à ce qui existe déjà.

Ce portail devrait aider les entreprises à comprendre quelles informations sont attendues par les décideurs publics et à clarifier les voies possibles d’accès au marché. Il aidera également les autorités à mieux planifier l’introduction et l’adoption de ces technologies, par exemple en reconfigurant l’organisation des soins ou en anticipant le remboursement. Dans ce cadre, il pourrait être utilisé pour aider à déterminer si la technologie mérite de faire l’objet d’une évaluation HTA.

Depuis son lancement en février, plus de 100 entreprises se sont inscrites et 13 technologies ont déjà été proposées.

ESPAGNE

Les industriels appellent à reconnaître les économies générées par les médicaments innovants

Selon le Président de Farmaindustria, Martín Sellés, l’un des principaux freins à la mise sur le marché de traitements innovants réside dans leurs coûts initiaux particulièrement élevés, auxquels les systèmes de santé ne peuvent pas toujours faire face. Mais il a avancé plusieurs études internationales qui ont montré que les médicaments innovants permettaient des économies directes allant de 2,4 à 8,3 fois sur les coûts de santé, notamment grâce aux hospitalisations évitées, à la réduction des consultations et aux autres frais médicaux.

Le représentant des industriels a ainsi plaidé pour une nouvelle approche, qui reposerait notamment sur les données numériques, pour prendre en compte toutes les variables de la contribution du médicament à court, moyen et long terme. Cela permettrait de mesurer les gains pour le système tout en s’assurant d’une rentabilité suffisante pour les innovations.

BELGIQUE

Des questions sur la maîtrise du budget médicaments après un nouveau dépassement en 2018

En 2018, le budget public des médicaments a été dépassé de 392 millions d’euros, quasiment moitié plus qu’en 2017. La précédente Ministre de la Santé, Maggie De Block, avait pourtant conclu un pacte avec le secteur pharmaceutique qui prévoyait une croissance annuelle du budget pharmaceutique de 0,5%. Cependant, entre 2015 et 2018, les dépenses publiques nettes en médicaments ont augmenté de 9,3%, bien loin des 1,5% prévus.

L’ancienne Ministre explique cette situation par l’arrivée de plus en plus rapide d’innovations thérapeutiques avec des prix élevés, qui viennent en outre s’ajouter à des médicaments avec peu ou pas de valeur ajoutée mais qui restent très couteux. Elle alerte aussi sur la menace de la qualité des soins liée à une mise sur le marché de plus en plus précoce de nouveaux traitements et reproche un manque de transparence de la part du secteur pharmaceutique sur les coûts réels de développement.

INSTITUTIONS EUROPÉENNES

EMA

Un rapport qui montre une activité soutenue en 2018, en plein Brexit

Le rapport annuel indique que l’EMA a délivré 84 AMM pour des médicaments à usage humain et 10 à usage vétérinaire en 2018. Parmi ceux-ci, 42 présentaient une substance active nouvelle (contre 35 en 2017).

Pour l’agence, l’année a notamment été marquée par l’arrivée en Europe des thérapies CAR-T cells Kymriah et Yescarta, ainsi que la thérapie génique Luxturna. Par ailleurs, elle souligne l’AMM conditionnelle accordée à l’anticancéreux Rubraca et l’obtention d’une AMM pleine et entière pour l’antinéoplasique Blincyto, jusqu’ici sous AMM conditionnelle. L’EMA rappelle que, depuis 2006, cette procédure a permis un accès précoce pour 38 médicaments, 19 ayant par la suite obtenu une autorisation complète.

65 extensions d’indications ont également été accordés en 2018 ainsi que 11 demandes d’AMM accélérées (contre 13 rejetées), la procédure ayant abouti pour 4 d’entre elles sur l’année : Tegsedi, Hemlibra, Takhzyro et Onpattro.

Enfin, l’EMA rappelle que ses activités de pharmacovigilance couvrent plus de 500 000 médicaments commercialisés sur le marché européen. A ce titre, en 2018, elle a émis de nombreuses recommandations, a procédé au retrait du marché des produits contenant du daclizumab (Zenapax et Zinbryta), a demandé la restriction du recours à certains antibiotiques, appelant notamment à la suspension d’utilisation des quinolones et fluoroquinolones.

L’agence a également profité de ce rapport pour mettre en avant que, malgré les fortes perturbations liées au Brexit, l’EMA a néanmoins préservé sa capacité à mener à bien ses missions.

EUNETHTA

Conflits d’intérêts et méthodologie au cœur des discussions sur les futures modalités de coopération du réseau HTA

Niklas Hedberg, Président d’EUnetHTA, a réuni un grand nombre de parties prenantes au réseau tels que les représentants des autorités nationales françaises (HAS), portugaises (National Authority of Medicines and Health Products), grecques et finnoises (Finnish Medicines Agency), d’associations de patients, de payeurs publics, d’industriels ainsi que de l’EMA.

Cette réunion a été l’occasion de rappeler l’importance de la coopération entre ces différents acteurs, notamment à 2 niveaux :

1) En termes d’accès à un réseau d’experts individuels

Un point d’attention particulier a été porté sur la notion de conflits d’intérêts, le réseau exhortant à une transparence maximum, soulignant l’importance de leur définition et de mécanismes permettant leur détection. Il a toutefois été reconnu qu’une politique trop excluante s’avérait problématique, notamment dans les domaines de recherche hautement spécialisés ou les maladies rares pour lesquels le nombre d’experts est restreint. Afin de résoudre ce problème, il a été proposé que la contribution des experts soit toujours faite par le biais de sociétés savantes ou sociétés de professionnels afin d’apporter de la légitimité à l’expertise. Il a également été envisagé la création d’une base de données européenne d’experts, qui comprendrait l’ensemble de leurs conflits d’intérêts, ainsi que l’ouverture de réflexions afin de développer des incitations non financières pour les experts.

2) En termes d’apports méthodologiques pour l’élaboration de directives cliniques

Dans ce domaine, l’accent a été mis sur l’importance du développement de la formation professionnelle continue et d’une communication renforcée sur l’HTA. Il a été proposé de prendre exemple sur les formations données par la Société Européenne de Cardiologie (ESC) ou ceux de l’Association Européenne d’Hématologie (EHA). L’idée est d’harmoniser les méthodes d’évaluation afin d’établir des directives harmonisées entre pays. L’objectif pour 2020 est de s’assurer que les évaluations d’EUnetHTA soient cliniquement pertinentes et génèrent des recommandations sur la maladie, les conditions de prise en charge et les traitements disponibles tout au long du processus.

ENVIRONNEMENT MONDIAL

OMS

Adoption d’une résolution sur la transparence du coût des médicaments

A l’occasion de l’Assemblée Mondiale de la Santé, qui s’est tenue du 20 au 28 mai 2019, la proposition sur la transparence du coût des médicaments a finalement été adoptée à la suite de vifs échanges. L’accord appelle les gouvernements à partager davantage d’informations sur les prix qu’ils paient pour les médicaments. En effet, ces derniers varient considérablement d’un pays à l’autre et sont aujourd’hui gardé entièrement secrets. Pour autant, cette résolution n’est pas légalement contraignante pour les Etats.

Pour certains, la résolution votée n’est qu’une version diluée de celle initialement présentée par l’Italie qui proposait de forcer les sociétés pharmaceutiques à révéler le coût réel de fabrication des médicaments ainsi que les prix de ventes pour chaque Etat (remises comprises).

A l’instar des Etats-Unis qui « accueillent avec enthousiasme » cette résolution, nombreux sont les acteurs qui saluent son adoption. Gaelle Krikorian, responsable du programme sur l’accès aux médicaments de MSF la qualifie de « première étape bienvenue » bien qu’elle aurait souhaité aller plus loin, de même, James Love, chef du groupe de la campagne pour la transparence Knowledge Ecology International y voit un « solide début » mais pense que le texte fait « des danses torturées autour des coûts de R&D ».

Néanmoins, l’Allemagne, la Grande-Bretagne et le Japon, dont les systèmes de santé dépendent de la négociation de rabais importants de la part des fabricants de médicaments pour réduire les coûts dénoncent un débat hâtif et appellent à un examen plus approfondi de la question. A titre d’exemple, Dagmar Reitenbach, en charge de la délégation allemande estime ces négociations lésées « par la fuite de positions perçues dans le but d’intimider publiquement certaines délégations, accompagnées d’informations incorrectes concernant leur raisonnement ».

La position de la France, qui avait été interpellée avant l’événement via son Ambassadrice Stéphanie Seydoux, est plus ambigüe. Si elle a déclaré son soutien, elle n’en a pas pour autant signé la résolution, renvoyant à la nécessité qu’elle soit plus aboutie et opérationnelle.

ÉTATS-UNIS

L’« arbitrage contraignant », solution pour sortir de l’impasse sur les prix ?

Le contrôle des prix des médicaments est un sujet délicat, aussi bien pour les industriels du secteur que pour les pouvoirs publics. Les Démocrates du Congrès veulent une refonte totale du système d’Assurance-maladie en imposant un contrôle des prix drastiques mais ces propositions n’aboutiront pas face à un Sénat, contrôlé par les Républicains, qui y est opposé.

Pour sortir de cette impasse, une partie des parlementaires américains s’est regroupée derrière l’idée d’un « arbitrage contraignant ». L’idée est que le laboratoire propose un prix, le Gouvernement faisant une contre-proposition ; si les 2 parties ne parviennent pas à trouver un accord dans un temps donné, le Gouvernement nomme un arbitre pour déterminer un prix que les deux parties devront accepter.

Pour les industriels, cette solution pose un problème majeur de partialité, du fait de la désignation de l’arbitre par les pouvoirs publics, eux-mêmes partie prenante. Dans ce cadre, l’arbitrage « exécutoire » apparaitrait davantage comme une forme indirecte de contrôle des prix, qui nuirait à l’innovation faute de retour sur investissement suffisant.

Les industriels mettent également en avant que la FDA prend déjà des mesures pour intensifier la concurrence du marché, notamment via les génériques mais aussi en autorisant plus rapidement de produits alternatifs à des traitements onéreux. Par exemple, les prix des médicaments contre l’hépatite C ont chuté de près de 70% avec l’arrivée de 5 concurrents depuis le premier mis sur le marché en 2013.

Reste à voir si la proposition des parlementaires sera suffisamment consensuelle et trans-partisane pour aboutir.

CANADA

Inquiétudes des conséquences sur l’accès d’une régulation trop forte des prix

Une politique de réformes visant à « protéger les Canadiens des prix excessifs des médicaments » a été amorcée en mai 2017. Elle repose notamment sur une volonté de favoriser l’arrivée des génériques et sur une refonte en profondeur des règles du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB). Santé Canada, principale institution fédérale rattachée à la Santé, entend ainsi réduire jusqu’à 70 % le prix maximum de vente.

Pamela Fralick, Présidente du syndicat de l’industrie, Médicaments Novateurs Canada, avait affirmé soutenir pleinement le recours aux génériques mais a fait savoir que « les réformes proposées devaient être modifiées sinon les entreprises pourraient subir des pertes de 30 à 70% de leurs revenus ».

Dans ce contexte, le think-tank IEDM a publié une analyse intitulée Trop réduire les prix des médicaments les rendra moins accessibles. L’auteur, Mathieu Bédard, économiste, y explique qu’un pays où le prix des médicaments est particulièrement faible voit généralement les innovations lancées tardivement, citant en exemple le phénomène observé en Belgique. Selon lui, « un des enseignements les plus élémentaires de la science économique est que le plafonnement des prix provoque des pénuries ». Aussi, alors que le Canada est un des pays où l’accès à l’innovation est le plus précoce[1], il craint qu’une forte baisse des prix conduise à rallonger les délais d’accès ; voire à un retrait des médicaments, comme en Bulgarie où près de 200 médicaments sont « sortis » du marché en 2012 suite au même type de réforme.

Sur cette base, un document d’information a été transmis au Ministre fédéral des Finances Bill Morneau, mettant en avant qu’un programme de « réduction des coûts pourrait entrainer une réduction de l’accès aux médicaments pour les Canadiens ».

[1] Entre janvier 2011 et août 2018, 21 % des nouveaux médicaments lancés au Canada (77 nouvelles molécules), l’ont été soit uniquement au Canada et aux États-Unis, soit avant les autres marchés majeurs (France, Allemagne, Espagne, Italie et Royaume-Uni).

CANADA

Lancement d’une base de données de santé pour faciliter la recherche

Ginette Petitpas Taylor, Ministre de la Santé du Canada, a annoncé le lancement d’une plateforme nationale de données de santé axée sur la recherche, qui bénéficiera d’une enveloppe de 81 millions de dollars sur les 7 prochaines années. Le but est de constituer un portail d’accès unique aux données pour la recherche canadienne interprovinciale, afin de partager les informations ainsi que les outils d’analyse pour faciliter les projets de recherche.

Le Dr. Kim McGrail, professeure à la School of Population and Public Health de l’Université de Colombie-Britannique, a été désignée responsable scientifique de cette base.

Présentée le 23 avril dernier, la plateforme devrait être lancée au cours des 2 ou 3 prochains mois.

PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS

CHINE

Le Gouvernement accélère sur les baisses de prix et la prise en charge des maladies rares

En pleine réforme de son système de santé, la Chine s’active pour faire baisser drastiquement le prix des thérapies disponibles, afin d’améliorer l’accès aux populations les plus pauvres. La principale mesure consiste en un vaste programme d’achat centralisé pour 11 agglomérations chinoises. En phase pilote, celui-ci a permis de faire baisser de 52% en moyenne le prix des traitements, jusqu’à 90% pour certains.

La Chine met par ailleurs l’accent sur la prise en charge des maladies rares, qui touchent plus de 20 millions de patients dans le pays. Depuis plusieurs années, le Gouvernement encourage la recherche, le développement et la production de médicaments dans ce domaine. Fin 2018, une première liste « maladies rares » a été mise en place et 13 produits y ont été spécifiquement enregistrés.

Après constat d’un important sous-diagnostic, les autorités ont récemment publié le premier « guide de diagnostic et de traitement des maladies rares », fournissant une description complète de 121 pathologies ainsi que des recommandations concernant le processus de diagnostic et les principes de traitement. Des protocoles de collaboration inter-hôpitaux ont également été mis en place dans 324 établissements du pays.

Enfin, depuis mars de cette année, la Chine a mis en œuvre des réductions de TVA pour une première série de 21 médicaments contre les maladies rares ; une mesure déjà appliquée aux anticancéreux depuis octobre dernier.

INDE

Un accès difficile aux innovations malgré une production nationale importante

Selon les conclusions récentes d’une étude de l’OMS, alors que l’Inde est un des plus grands fabricants mondiaux de médicaments, au point d’être considéré comme « la pharmacie de l’hémisphère sud », les prix des thérapies courantes restent inabordables pour une large part de la population nationale. Près de 40% des médicaments essentiels ont ainsi été évalués à une valeur nettement supérieure aux coûts de revient.

Ce paradoxe s’explique en grande partie par le fait que la production nationale se concentre actuellement sur les génériques. Ainsi, l’accès aux médicaments n’intervient généralement qu’une fois les brevets épuisés. Mais, même dans ces cas, les prix ne baisseraient pas suffisamment.

Selon les experts, cette situation serait due à des politiques incohérentes. Est notamment pointée la décision d’exempter pendant cinq ans de contrôle les prix des médicaments innovants développés par des sociétés étrangères, qui avait été prise pour accélérer l’accès à ces traitements. La méthode de tarification serait également en cause, en particulier le calcul par rapport au prix des produits les plus vendus.

INDE

Montée en puissance des groupes de soutien aux patients

En Inde, afin de lutter contre un accès difficile aux traitements et améliorer les pratiques du système de soins, de nombreuses initiatives sont mises en place par d’anciens patients. Ces groupes de soutien, basés sur le partage d’expérience, ont déjà permis une meilleure connaissance des pathologies, une aide à l’accès aux thérapies et un soutien psychologique, voire financier, par exemple dans le cancer du sein. Amenés à se réunir régulièrement, les patients échangent à propos des meilleures pratiques, des traitements et de leurs effets secondaires, de l’hygiène de vie, etc.

Le Dr Ratna Devi, de l’Alliance indienne des groupes de patients, estime cependant que ces groupes doivent être mieux organisés, afin de pouvoir exercer des pressions et faire croître le faible niveau des dépenses publiques en matière de santé. « En offrant une tribune à la voix des patients, nous pensons que nous pouvons mener une réforme des soins de santé centrée sur le patient en Inde et renforcer la responsabilité et la transparence dans la prise de décision en matière de politique de santé ». Selon lui, « le seul moyen de parvenir à une couverture santé universelle durable est la participation active des patients ».

COLOMBIE

Le Gouvernement plafonne le tarif de remboursement des médicaments

Début mai, le Ministre de la Santé Juan Pablo Uribe a signé une nouvelle réglementation concernant les prix des médicaments qui ne figurent pas dans le Plan de santé obligatoire. En effet, lors d’une évaluation du système, il avait été constaté que les médicaments étaient géographiquement facturés de façon très différente aux organismes de prise en charge.

Le Gouvernement a donc pris la décision de fixer un prix plafond pour la prise en charge publique. Dans le même temps, il a souligné que les fournisseurs de soins seront dorénavant supervisés par les autorités nationales.

Cette réforme s’applique pour le moment à 50 produits mais devrait être prochainement généralisée. Le Gouvernement a cependant précisé qu’il n’établirait pas de prix fixe ni de réglementation des marchés. Selon le Ministre, « si quelqu’un veut vendre à un prix plus élevé, il peut le faire, mais avec cette résolution, l’État ne paiera pas plus ».

TUNISIE

Un accord de libre-échange qui fait craindre l’explosion du prix des médicaments

La 4^ème session de négociation de l’Accord de Libre-Echange Complet et Approfondi (ALECA), entre l’UE et certains pays d’Europe de l’Est et d’Afrique du Nord, a fait émerger la crainte d’une forte augmentation des prix des médicaments en Tunisie. La ratification de cet accord, à l’initiative de Bruxelles, permettra une période complémentaire de protection aux 20 ans requis par l’OMC, alors que jusqu’à présent, un générique pouvait être commercialisé au lendemain de la fin du brevet.

Actuellement, la Tunisie produit ses propres génériques et les laboratoires étrangers ne déposent pas systématiquement de brevet, considérant ce marché comme négligeable. Mais, selon le Conseil national de l’Ordre des pharmaciens, l’accord entrainera une libéralisation totale du marché tunisien qui devrait voir l’arrivée massive de produits étrangers, avec des prix plus élevés.

Sarra Masmoudi, présidente du laboratoire Teriak et représentante de l’industrie pharmaceutique au sein de l’Union Tunisienne de l’Industrie, du Commerce et de l’Artisanat (Utica), estime également que « l’ALECA va augmenter le coût des soins pour le patient tunisien et mettre à mal l’industrie pharmaceutique locale », appelant ainsi à exclure le secteur pharmaceutique de cet accord.

BRÈVES

PAYS EUROPÉENS

Allemagne : Selon une étude, la mise en place de la prescription en ligne et l’introduction des ordonnances électroniques risquent de faire disparaitre jusqu’à 7 000 des 19 400 officines allemandes.

Allemagne : Le Ministre de la Santé Jens Spahn entend rendre la vaccination contre la rougeole obligatoire dès mars 2020 sous peine de sanctions. 600 000 enfants et adultes seraient concernés.

UK : Les dirigeants du NHS ont appelé le secteur pharmaceutique à collaborer et à fournir les traitements ayant le meilleur rapport coût/efficacité afin d’être le premier pays au monde à éradiquer le VHC d’ici 2030.

UK : Le grossiste-répartiteur Phoenix a décidé de cesser l’activité de vente en ligne de ses pharmacies de la chaine Rowlands, afin de mettre en valeur le conseil du pharmacien à l’officine.

Islande, Danemark, Norvège : Accord signé afin de réduire le coût des médicaments et de lutter contre les pénuries.

INSTITUTIONS EUROPÉENNES

EFP : Dans le cadre des élections européennes, Nicola Bedlington, Secrétaire Générale du Forum Européen des Patients a insisté sur l’importance pour la Commission européenne de devenir un lieu qui met la santé au cœur des préoccupations, en commençant par exemple par la nomination d’un Vice-président en charge de la Santé.

EMA : Appel de la décision du Tribunal de Londres lui empêchant de casser le bail de ses locaux pour la somme de 500 millions de livres sterling. Le jugement est prévu pour mars 2020.

Europe : Takeda Pharmaceutical a choisi d’adopter une tarification de ses produits biopharmaceutiques coûteux commercialisés en Europe fondée sur la valeur constatée ; à commencer par la thérapie cellulaire Alofisel dans la maladie de Crohn dont le prix devrait être autour de 60 000 € mais qui sera entièrement remboursé en l’absence d’amélioration pour le patient.

ENVIRONNEMENT MONDIAL

USA : Donald Trump abandonne sa position antivaccin à suite l’épidémie de rougeole qui frappe le pays.

USA : Alors que Donald Trump a décidé d’attendre 2020 pour sa réforme du système de santé, les Américains se disent inquiets de la disponibilité et de l’accessibilité des soins.

USA : Des négociations sont en cours avec la Chine pour allonger la durée de protection des produits pharmaceutiques américains.

USA : Les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) souhaitent améliorer le remboursement des CAR-T

Suisse : Les médicaments protégés par un brevet sont 9% plus chers que dans les neuf pays européens de comparaison et deux fois plus chers s’agissant des génériques.

Suisse : Régulièrement pointés pour leurs prix plus élevés qu’à l’étranger, les génériques ont permis aux payeurs de réaliser des économies de 448 millions de francs (400 M€) en 2018.

Suisse : L’Administration fédérale des douanes a saisi l’an dernier 3203 médicaments importés illégalement, trois fois plus qu’en 2017. Les médicaments contre l’impuissance figurent en tête (89%).

OMS : Elaboration d’un plan sur 4 ans reposant essentiellement sur l’intégration d’outils digitaux afin « d’améliorer la santé pour tous et partout ».

Monde : Une étude publiée par la Fondation Access to Medecine montre que les entreprises pharmaceutiques ont progressé sur l’accès aux médicaments depuis 10 ans, notamment dans les pays à faible et moyens revenus.

PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS MÉDICAMENTS