Pharma express International N°61
SOMMAIRE
RÉGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPÉENNE
Royaume-Uni
Un nouveau consortium pour l’étude et le développement de médicaments à un stade précoce
Le Therapeutics Consortium associera des chercheurs de l’ Université de Cambridge ainsi que le Babraham Institute à des entreprises pharmaceutiques ( Astex – filiale d’ Otsuka, AstraZeneca et GSK pour commencer) afin d’étudier et développer de médicaments de spécialités pour les pathologies les plus dévastatrices au plan mondial, parmi le pipeline de ces sociétés afin d’évaluer leur mécanisme, leur efficacité et leur potentiel. Le cancer sera l’une des priorités de cette initiative, mais pas la seule.
Next Steps : Après une période où il sera rattaché au Wellcome Trust/Cancer Research UK Gurdon Institute, le Consortium sera intégré à partir de 2018 au Milner Therapeutics Institute, au sein du Cambridge Biomedical Campus, le plus important cluster en sciences du vivant en dehors des Etats-Unis. Il sera dirigé par le Pr. Tony Kouzarides, qui sera également le Président du Milner Institute.
ITALIE
L’Agence du médicament s’engage pour promouvoir le bien-fondé des prescriptions et l’observance
Dans une communication publique, le Service National de Santé a rappelé qu’un usage était considéré comme approprié s’il se faisait dans les indications cliniques pour lesquelles le médicament a été jugé efficace. L’efficacité réelle dépendra aussi du respect de tous les critères : dosage, fréquence et durée du traitement, patient-cible. Or, il est souligné que trop souvent ces indications ne sont pas respectées, donnant lieu à des problèmes et un manque d’efficacité.
Dans le cadre du suivi de la consommation et les dépenses de médicaments, l’Agence ( AIFA) a depuis longtemps identifié certains indicateurs qui résument les choix des prescripteurs et l’utilisation du médicament par le patient. Mais un rapport réalisé en 2014 a apporté des données plus détaillées sur la pratique clinique (par exemple des instructions pour l’utilisation de médicaments et les exigences de l’examen) ainsi que sur les recommandations d’utilisation de produits biologiques. Il en ressort une série d’indicateurs dont le respect pourrait être amélioré dans divers domaines thérapeutiques, avec pour objectif notamment de réduire les variables majeures en fonction notamment du sexe, de l’âge et de la localisation géographique.
L’AIFA réitère l’importance d’atteindre un niveau optimal de pertinence et d’adhésion, impliquant tous les acteurs de santé, y compris les patients. Outre les données et indicateurs, l’Agence a développé et mis en place des outils pour encourager le bon usage et la collaboration avec les fournisseurs de soins de santé et les praticiens, généralistes comme spécialistes.
Next Steps : L’Agence a synthétisé son travail et ses objectifs dans un position-paper qui présente également des recommandations sur les dimensions scientifiques, réglementaires et cliniques.
BELGIQUE
Un pacte avec l’industrie, pour le patient
La Ministre des Affaires sociales et de la Santé publique a conclu un « pacte d’avenir pour le patient avec l’industrie pharmaceutique », représentée par Pharma.be et FebelGen (équivalents du LEEM et du GEMME). Ce document d’une quarantaine de pages souligne la nécessité d’une « contribution d’une industrie pharmaceutique innovante qui investit dans la recherche et le développement, dans la sécurité et dans les besoins médicaux non satisfaits ».
Le plan se décompose en plusieurs objectifs :
1. Accessibilité aux traitements, incluant le raccourcissement des délais, le développement du pay for performance, la priorité aux Unmet Medical Needs, l’encouragement des extensions d’indications, le renforcement de l’information aux prescripteurs
2. Soutien à la croissance et l’innovation (notamment biotechs), via la fiscalité (« tax shelter »), la réglementation, la création d’un « Observatoire de l’industrie pharmaceutique », la simplification des essais cliniques, l’accent sur les données en vie réelle
3. Déontologie, rappelant que le secteur est un des plus réglementés mais appelle à une transparence maximale et sanctions exemplaires ainsi qu’à un contrôle de la qualité des informations fournies sur les produits
4. Durabilité et prédictibilité budgétaires, dont renforcement des politiques de génériques (« patent cliff »), d’automédication et de biosimilaires, en vue de soutenir l’innovation ; régulation fondée sur des chiffres clairs et consensuels
5. Concertation Etat/industrie, avec des accords « clairs et transparents », un renforcement des moyens pour les agences
LETTONIE
Lettre d’intention entre l’Etat et l’industrie nationale et européenne
Le Ministère de la Santé letton, l’ Académie des sciences lettone, l’ EFPIA et le SIFFA (syndicat national de l’industrie) ont signé une lettre d’intention visant à développer progressivement la coopération et la réalisation de projets dans le domaine du médicament, prévoyant notamment :
• Amélioration de l’accès
• Elaboration de modèles de financement novateurs, notamment en oncologie
• Promouvoir un environnement stable et prédictible pour les entreprises investissant dans la recherche
• Soutien à la R&D en Lettonie ainsi qu’à l’inclusion de scientifiques nationaux dans le programme européen Horizon 2020
Next Steps : L’accord a été conclu pour une durée indéfinie, à partir du 29 juin, et pourra faire l’objet d’avenants.
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
CONSEIL DE L’UE
Les priorités en santé de la présidence luxembourgeoise
La santé n’est pas le sujet prioritaire de la présidence même si elle a l’intention d’achever certains dossiers, comme la Directive sur les dispositifs médicaux. Sur l’accès aux médicaments innovants, la Présidence luxembourgeoise souhaite d’une part adopter des Conclusions sur une meilleure intégration de la médecine personnalisée dans les systèmes de santé. Sur le prix des médicaments innovants et l’échange d’information, le Luxembourg entend coopérer avec le prochain trio de Présidence, dans l’objectif de lancer un nouveau cycle de discussions au sein du Groupe de travail Santé. La Ministre de la Santé luxebourgeoise Lydia Mutsch a ajouté qu’il fallait plus de transparence dans les décisions de prix et remboursement et que, bien qu’il s’agisse d’un domaine relevant des compétences nationales, il y aurait intérêt à encourager les échanges d’information sur les modèles de P&R. D’autre part, elle entend lancer et contribuer aux travaux en faveur d’un « agenda » 2015-2017 sur l’accès aux médicaments innovants.
EMA
Renforcement de la collaboration transatlantique pour améliorer le développement et l’évaluation de médicaments
Au cours des dernières années, l’ EMA, la Commission européenne et la FDA ont nettement renforcé leur collaboration, qui est déjà devenue quotidienne sur certains aspects. Les dirigeants se sont réunis, cette fois, pour échanger sur les priorités stratégiques pour les deux prochaines années. Cette réunion s’est focalisée sur les problématiques des GT s’occupant de la pharmacovigilance, des biosimilaires, des médicaments pédiatriques et vétérinaires, avec la résolution de renforcer la coordination en matière d’inspections et de surveillance concernant ce type de produits. Il a également été décidé de mettre en place un nouveau groupe dédié à l’implication des patients, dans le développement, l’évaluation et le suivi post-AMM des médicaments.
De manière transversale, il a été souligné l’importance de travailler sur l’amélioration des délais d’accès aux nouveaux traitements ainsi que sur l’intégrité des données.
EMA
Nouvelles guidelines en vue pour accélérer l’approbation de médicaments répondant à des besoins non-satisfaits
L’ EMA a lancé une consultation sur la révision de ses guidelines portant sur l’application des procédures de fast-track et d’AMM conditionnelles, considérés comme les deux outils clés d’un accès précoce pour les patients à des traitements majeurs. L’Agence s’est notamment basée sur les constats du groupe STAMP (Safe and Timely Access to Medicines for Patients) pour faire ses propositions visant notamment, de manière générale, à clarifier la notion de besoins médicaux non-satisfaits mais aussi de présomption de rapport bénéficerisque favorable en l’absence de données complètes.
Par ailleurs, les principales évolutions envisagées spécifiquement pour la procédure accélérée sont :
• des indications plus détaillées sur la façon de justifier un intérêt majeur pour la santé publique, qui est la base pour une demande de fast-track ;
• l’optimisation du calendrier d’évaluation afin de parvenir à un avis du CHMP dans les 150 jours (par rapport à 210 jours dans les procédures non-accélérées);
• l’accent sur l’importance du dialogue avec l’EMA, étant rappelé que l’évaluation accélérée peut être planifiée bien à l’avance de la soumission.
S’agissant des AMM conditionnelles, la proposition de révision reprend ce dernier point, en insistant sur l’intérêt pour les producteurs de recueillir le maximum de conseils scientifiques, notamment de la part des organismes de HTA.
Next Steps : La consultation est ouverte jusqu’au 30 septembre. Les critères d’éligibilité au fast-track pourraient également être revus dans un second temps
EMA
Une expérience pour encourager la demande de conseil sur les études post-AMM
L’ Agence européenne a lancé un projet-pilote de 12 mois pour encourager les entreprises à demander des avis scientifiques s’agissant des études de sécurité post-AMM (« PASS »). Cette procédure facultative volontaire doit contribuer à améliorer la conception des études destinées à recueillir des informations supplémentaires sur la sécurité d’un médicament une fois qu’il est sur le marché. Elle reposera notamment sur l’expertise du Comité pour l’Evaluation des Risques en matière de Pharmacovigilance (PRAC) mais aussi du Groupe scientifique consultatif (SAWP), qui verra sa composition étendue.
Avec ce projet pilote, l’EMA offre une opportunité supplémentaire aux entreprises de poser des questions précises sur la conception de leurs études à tout stade de l’élaboration du protocole. Cela devrait se traduire par des gains d’efficacité tout au long du processus et permettre de raccourcir la nécessité de révisions. Globalement, le pilote va favoriser une approche plus intégrée de la planification des études de sécurité, d’efficacité et de qualité au cours du cycle de vie d’un médicament.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
ÉTATS-UNIS
Le 21st Century Cures Act passe une étape législative
La Chambre des Représentants a validé en juillet le 21st Century Cures Act qui vise à modifier le fonctionnement de la FDA et des NIH afin que ces organismes puissent mieux répondre aux nouveaux enjeux qu’ils ont à traiter. Le projet de Loi prévoit par ailleurs de revoir certaines conditions de remboursement dans le cadre du programme Medicare (essentiellement à destination des personnes âgées), afin de limiter la croissance des dépenses dans ce domaine.
Next Steps : Le Sénat, censé examiner le texte avant la fin de l’année, devrait procéder à des modifications importantes et pourrait même décider de le scinder selon les différentes thématiques : celles ayant trait aux agences d’une part et celles concernant les personnes âgées de l’autre.
ÉTATS-UNIS
Vers l’émergence d’un contrôle des prix ?
Le Massachusetts devrait prochainement examiner un projet de texte, soutenu par des lobbies d’assureurs privés, visant à mettre en place un prix plafond pour certains médicaments. Les industriels pourraient ainsi être amenés à justifier les prix demandés en divulguant notamment les coûts de R&D et de commercialisation ainsi que les prix dans les autres pays.
Cela constituerait évidemment une première aux Etats-Unis et pourrait ainsi remettre en cause le principe liberté des prix qui représente une caractéristique importante du système américain mais qui est de plus en plus remis en cause au vu de leur flambée, notamment pour les traitements les plus innovants. Pour Robert Zirkelbach, VP senior de PhRMA, « cela serait envoyer un signal que la prise de risque ne serait pas récompensé ».
Next Steps : Les récentes pratiques de sociétés rachetant des molécules pour en augmenter considérablement les prix (notamment Turing, ayant fait passer un traitement de la toxoplasmose de 13,50 à 750$ la boîte) pourraient conforter ce type d’initiatives.
CANADA
Investissement majeur pour la recherché en santé
Soulignant que « le gouvernement comprend l’importance d’investir dans la recherche en santé », la Ministre de la Santé, Rona Ambrose, a annoncé que 600 millions de dollars seraient alloués aux chercheurs universitaires et hospitaliers sur 7 ans, pour s’attaquer aux questions de santé les plus préoccupantes comme le cancer, l’autisme, les maladies cardiaques et la démence. L’objectif est de soutenir des projets de recherche et d’application des connaissances « dans tous les domaines de la santé », dont il est par ailleurs espéré « des retombées importantes ».
Cette annonce vient compléter d’autres investissements importants du Gouvernement canadien dans la recherche en santé, dont le fonds d’excellence en recherche Apogée Canada , doté de 1,5 milliard de dollars sur 10 ans, qui vise à aider les établissements post-secondaires canadiens à briller à l’échelle mondiale dans différents domaines de recherche.
JAPON
Un plan gouvernemental pour booster (enfin) les génériques
En 2013, seuls 46,9% des médicaments vendus sur ordonnance au Japon étaient des génériques. Le Ministère de la Santé a d’abord indiqué qu’il voulait élever cette proportion à 60% en 2017 avant de placer la barre à 80% face aux menaces d’accroissement du déficit. Par ailleurs, il est envisagé d’augmenter le différentiel entre les prix des princeps et ceux des génériques, qui tourne aujourd’hui autour de 60% et pourrait être amené assez rapidement à 80%.
Un renforcement de la communication auprès des prescripteurs et des pharmaciens est également prévu afin de soutenir le développement du recours aux génériques.
Next Steps : Selon le Gouvernement, ces objectifs seraient davantage en cohérence avec ce qui se pratique en Europe et aux Etats-Unis et pourraient permettre d’économiser plus de 9 Mds€ sur le poste médicaments, qui reste un des ceux qui tirent la croissance des dépenses de santé vers le haut.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS
ALGÉRIE
Un nouveau cahier des charges pour limiter les ruptures
Le Dr Hafedh Hamou, Directeur de la pharmacie et des équipements, rattaché au Ministère de la Santé, a annoncé qu’un nouveau cahier des charges avait été élaboré et serait présenté très prochainement aux distributeurs de médicaments. L’objectif principal est d’assainir la liste actuelle – trop dense et imprécise – et d’éviter au maximum les ruptures de stocks. Il a en effet été notamment constaté que 30 distributeurs seulement sur les 600 agrées assuraient 80% de la distribution dans le pays.
Next Steps : D’autres mesures concernant la distribution des médicaments pourraient être mises en place via l’application de la nouvelle Loi de santé.
BRÉSIL
Nombreux projets de partenariats public-privé pour la production de médicaments, notamment biologiques
Le Ministère de la Santé a dévoilé la liste des projets de partenariats public-privé destinés à soutenir le développement de la production nationale de médicaments, notamment biologiques. Il a ainsi été révélé qu’avaient été retenues 39 propositions transmises par les industriels aux autorités ; 34 portant sur la production de traitements et 5 concernant des procédés chirurgicaux, cardiaques et neurologiques.
L’enjeu n’est pas seulement industriel mais également financier car les produits concernés représentent des dépenses importantes pour le système de santé et le Gouvernement espère que la production nationale permettra de proposer des traitements à moindre coût, notamment des biosimilaires, tout en considérant le marché pharmaceutique à moyen-long terme.
Selon le Secrétaire d’Etat Jarbas Barbosa, le Brésil a des éléments qui contribueront à la réussite du programme : « Peu de pays disposent d’un parc de production comme le nôtre, avec un système de santé qui prévoit la fourniture gratuite de médicaments et une population importante qui donne une taille critique au marché pharmaceutique ».
Next Steps : L’analyse finale des propositions sera faite par le Comité technique de l’évaluation puis le Comité délibératif (CD) qui intégreront notamment des représentants ministériels (santé, science et technologie ; développement, Industrie et Commerce), de l’Agence nationale de surveillance sanitaire ( ANVISA) et de la Banque nationale de développement économique et social.
BRÈVES
PAYS EUROPÉENS
SUÈDE : Interrogations autour de la pertinence de la prise en compte d’usages hors-AMM dans les évaluations HTA.
POLOGNE : Le Ministère de la Santé envisage de réformer le « package oncologie », qui inclut l’ensemble des éléments, du diagnostic au traitement.
UK : La MHRA a lancé des inspections pilotes s’agissant des fournisseurs de services en matière de pharmacovigilance
UK : Projet pour réformer le NHS sur 5 ans.
ESPAGNE : L’Agence des médicaments et produits de santé a adressé une circulaire aux industriels visant à réduire les risques liés à ces produits, notamment en informant correctement les professionnels de santé et patients.
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
EMA : Un nouveau système pour fournir un meilleur accès à l’information et un meilleur respect des règles pour les médicaments du marché parallèle.
COMMISSION : Xavier Prats Monne a été nommé à la tête de la DG Santé ; Lowri Evans passe des Affaires Maritimes à la DG Marché intérieur et industrie à la DG.
UE : Depuis le 1er juillet 2015, les pharmacies en ligne européennes doivent arborer un nouveau logo.
PARLEMENT : Le groupe Socialistes et Démocrates a organisé un atelier sur l’accès aux médicaments dans le but d’élaborer une position sur le sujet, notamment en termes de prix et de financement.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
USA : 6 mois après le départ de Margaret Hamburg, le Président Obama nomme Robert Califf à la tête de la FDA.
USA : Etude à l’appui, Forbes a publié un dossier estimant que la FDA « approuve basiquement tout ce qui passe ».
USA : Une étude GaBI révèle un manque de confiance important des médecins vis-à-vis des biosimilaires.
USA : Les médecins et chercheurs hospitaliers auraient reçu 6,5 Mds$ de rémunérations de la part des industries de santé en 2014 selon le Centers for Medicare & Medicaid Services.
AUSTRALIE : Inflectra devrait être le premier biosimilaire « substitutable ».
CORÉE DU SUD : Une nouvelle Loi en prévision pour soutenir les medicaments orphelins.
TPP : MSF craint que les Etats-Unis tentent de mettre en place des contraintes de propriété intellectuelle qui entraveraient l’essor des biosimilaires.
JAPON : Augmentation des exigences s’agissant des études cliniques pour les évaluations de médicaments.
OMS : Ediction de guidelines pour une DCI applicable aux biosimilaires.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS MÉDICAMENTS
INDE : Le Premier Ministre s’est impliqué personnellement dans les négociations avec l’UE pour la levée du blocage de plus de 700 génériques produits en Inde.
CHINE : Projet pour accélérer l’approbation des médicaments et encourager l’innovation
BRESIL : L’ANVISA se félicite de la réduction des délais d’évaluation de 10 à 5 mois, sans effets négatifs notables.
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