Pharma express International N°81
SOMMAIRE
REGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPEENNE
ALLEMAGNE
Analyse des évaluations « AMNOG » et leurs conséquences sur les prix
Le Hamburg Center for Health Economics a mené une étude sur le système de régulation de prix allemand entré en vigueur en 2011 à l’issue de la Loi AMNOG.
Pour rappel, le mécanisme se compose en deux phases :
• La première concerne l’évaluation des bénéfices additionnels des nouveaux produits vs un comparateur
• La deuxième implique la négociation de prix
L’étude a ainsi couvert la période de janvier 2011 à juin 2016, incluant 61 produits pharmaceutiques qui sont passés par ces 2 phases. Les paramètres étudiés étaient : la mortalité, la morbidité, les évènements indésirables et la qualité de vie.
Il en est ressorti que, sur les critères publiques d’évaluation :
• 31 produits (50,8%) n’avaient pas d’avantage d’efficacité vs un comparateur
• 16 produits (26,2%) avaient un avantage considérable vs leur comparateur
• 12 produits (19,7%) avaient une efficacité supplémentaire mineur
Selon l’étude, il existe bien une corrélation entre les bénéfices reconnus pour ces médicaments vs leur comparateur avec le prix obtenu. Ainsi :
• Pour un produit n’ayant pas d’avantage en termes d’efficacité, la différence était peu significative (9%)
• Pour un bénéfice mineur, l’augmentation était de 110,1%.
• Pour les produits ayant une efficacité supérieure, il a été observé un delta moyen de 286,4% .
• Pour une bénéfice considérable, l’augmentation pouvait atteindre 444.7%
Par contre, il a été observé que les effets d’un médicament sur la qualité de vie n’apparaissaient pas pris en compte.
En outre, une variation des prix considérable a été constatée selon les domaines thérapeutiques. De même, il a été noté que le système de régulation allemand tenait peu compte du niveau des prix européens et des prix des génériques. Mais, sur ce point, l’étude estime qu’ils ne peuvent pas constituer de comparateurs viables, ne supportant pas les mêmes coûts, notamment de R&D ou de lancement.
Royaume-Uni
Divergences au sein de l’ABPI sur les modalités d’action du syndicat
Les prises de position du conseil d’administration de l’ABPI vis-à-vis du NICE, sur la révision du modèle d’impact budgétaire pour juget du caractère coût-efficace des nouveaux médicaments, suscitent de plus en plus de contestations au sein même des adhérents. Notamment, les grands groupes étrangers estimeraient les dernières actions juridiques « agressives et non constructives ».
Ces contestations porteraient pour l’essentiel sur le modèle d’impact budgétaire rentrant dans la prise de décision et le coût des produits de santé coûts-efficaces d’un montant de plus de 20 millions. Selon l’ABPI, ces critères retarderaient considérablement l’accès aux produits pour les patients.
A cela, s’ajouteraient les préoccupations de industriels sur les changements pouvant avoir un impact sur les conditions de commercialisation des produits concernés par le PPRS (Pharmaceutical Price Regulation Scheme) soit 80% des princeps. La crainte est même de voir disparaître ce mécanisme emblématique, qui permet d’afficher une certaine liberté des prix au Royaume-Uni. Celui-ci fait en effet bénéficier aux entreprises d’une grande souplesse dans les négociations, notamment en termes de trade-offs entre leurs propres produits. A l’inverse, celles n’y adhérant pas sont soumis au régime légal d’encadrement des prix.
Or, la nouvelle réglementation vise à instaurer un alignement entre les deux réglementations afin de contrôler davantage les prix des nouveaux médicaments, en commençant par un renforcement des informations sur la manière dont les industriels les construisent, tant au niveau national qu’international.
Par ailleurs, les tentatives entre l’ABPI et le Gouvernement pour aborder la question du soutien aux médicaments innovants sont restées sans succès. Pire ,selon le Secrétaire d’Etat à la santé Jeremy Hunt, « l’industrie pharmaceutique n’a pas de position unifiée sur ce qu’elle souhaite ». Or, si aucun accord n’est trouvé pour succéder à l’actuel PPRS d’ici le 17 octobre, l’Etat pourra mettre en place ses nouvelles résolutions.
Royaume-Uni
La prise en charge des traitements « de confort » menacée
Le NHS a lancé une consultation publique dévoilant sa volonté de réduire les dépenses de santé concernant 18 traitements prescrits qui coûteraient 141 millions de £ par an. Ces propositions visent notamment à renvoyer davantage vers les produits vendus en OTC.
Les acteurs de santé ont réagi différemment :
• Selon Hélen Stokes-Lampard, Présidente du Collège Royale, les médecins généralistes seraient favorables à ces mesures, mais elle avertit que de telles décisions pourraient limiter l’accès aux traitements de premiers soins aux plus vulnérables.
• Les associations de patients auraient souhaité être consultées et craignent qu’à l’avenir les médecins prennent la liberté de ne plus prescrire certains médicaments ou d’envoyer directement un patient à l’officine.
• Pour la Royal Pharmaceutical Society, de telles dispositions ne doivent pas limiter l’accès aux médicaments cliniquement efficaces. Celle-ci est d’ailleurs favorable au fait de légiférer sur le principe de l’égalité d’accès aux soins.
Si l’ensemble des acteurs de santé est prêt à participer à la réalisation des économies nécessaires à maintenir le système, les principales préoccupations exprimées dans ce cadre restent la lutte contre les inégalités et les problèmes d’accès.
ITALIE
Résultats d’une enquête publique sur l’évaluation des produits de santé en région
L’enquête nationale réalisée par l’agence nationale d’évaluation des produits de santé (AGENAS) et l’organisme en charge du HTA (SIHTA) sur le statut de l’évaluation des technologies de santé en Italie a pointé des disparités entre les Régions.
Selon l’enquête, la réglementation et la gestion du HTA se font au niveau régional, même si toutes n’ont pas encore publié de législation. Les régions interrogées montrent cependant une certaine uniformité dans le type de technologies évaluées, les critères retenus, les experts y participant, les formats et durée de production des rapports, etc.
Cela dit, des différences sont observées dans leur fonctionnement, notamment dans l’encadrement de la mise en oeuvre, la collaboration avec d’autres agences ou réseaux d’évaluation, que ce soit au niveau régional, national, international ou même avec des universitaires.
Selon l’enquête, la régionalisation de l’évaluation montre en outre des difficultés organisationnelles et politiques, liées à une méconnaissance et un manque d’intérêt des parties prenantes, notamment publiques.
Sur cette base, le rapport a émis une série de recommandations afin de favoriser un développement adapté du HTA en Italie.
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
EURORDIS
Nouvelles propositions pour les programmes d’usage compassionnel
Eurordis, réseau d’associations européennes de patients atteints de maladies rares, appelle à l’adoption de nouvelles propositions pour faire évoluer et démocratiser les programmes d’usage compassionnel.
François Houÿes, conseiller politique de santé, a ainsi souligné le fait que ce type de programme permet de sauver des vies. L’accès précoce à des traitements, n’ayant pas d’équivalent sur le marché et soignant des maladies potentiellement mortelles, évite en effet aux patients des délais d’attente parfois vitaux dans leur situation. Il ajoute que la proposition d’Eurordis développe la nécessité pour tous les pays de se munir de ce type de procédure afin de réduire les inégalités entre patients d’un pays à l’autre.
Le document que l’organisation diffuse comprend des recommandations à destination des patients, des industriels ainsi que des autorités nationales et européennes. L’objectif est de répandre l’usage de programmes auprès des patients, planifier l’approvisionnement adéquat des produits utilisés et optimiser la transparence et la comparaison entre les différents programmes.
COMMISSION
Réflexion sur de nouveaux modèles pour l’évaluation des produits de santé et la performance des soins primaires
Un panel d’experts de la Commission européenne travaille actuellement sur 3 avis considérés comme prioritaires pour la stratégie européenne en santé, concernant :
• Les futurs modèles de paiement pour les traitements innovants et particulièrement coûteux à travers l’analyse des différentes stratégies de prix et de remboursement européennes et leurs possibles interactions. La question d’une meilleure intégration des données en vie réelle afin de corréler davantage prix et efficacité sera également étudiée. L’élaboration d’un cadre théorique pour mesurer de la performance des systèmes d’évaluations doit aussi être discutée.
• La réalisation d’un benchmark européen permettant d’identifier les leviers, les financements potentiels des politiques de santé et les besoins non couverts afin d’améliorer l’accès au soin.
• Le développement d’outils pour évaluer la performance des soins primaires, adapter le système aux besoins individuels et accompagner les patients tout au long du parcours de soins.
Next steps : Les avis seront rendus au deuxième semestre 2017 et alimenteront les travaux à venir de la Commission européenne. Les preuves apportées par le groupe indépendant et multidisciplinaire devront aider les pays européens dans la recherche de l’efficience et de la délivrance de soins de haute qualité.
EMA
Un « plan de continuation de l’activité » pour anticiper la relocalisation
Quelques heures après avoir publié la liste des 19 villes candidates1 à sa relocalisation, l’EMA a annoncé la mise en attente de plusieurs projets parmi lesquels :
• Le portail unique pour la transmission de données sur les essais cliniques, dont la mise en place avait déjà été repoussée de 2016 à 2019
• Sa feuille de route sur la transparence
• Sa participation à l’analyse comparative avec les autres agences réglementaires à partir de 2018
Le nombre d’audits, la participation à des événements externes ou des conférences et les activités de soutien à la gouvernance des entreprises seront aussi réduits. L’objectif est de maintenir la qualité des activités liées à l’évaluation de la sécurité des produits et au maintien des infrastructures du système réglementaire européen. L’institution prévient que des réductions de ressources plus importantes que celles déjà engagées (43 personnes sont mobilisées sur les préparatifs du Brexit) pourraient conduire à une situation intenable pour l’agence.
Parallèlement, le Gouvernement britannique a fait part de son intention d’effectuer la transition le plus sereinement possible, dans un communiqué présentant 4 recommandations prioritaires : garantir la disponibilité des produits sur le marché, éviter la duplication des activités, assurer le respect de la législation et préserver l’accès aux services distribués avec certains produits. Ces mesures ont été saluées par l’ABPI et la BioIndustry Association, y compris dans le fait qu’elles visent à préserver une relation privilégiée entre le Royaume-Uni et l’UE.
Par contre, s’il a été rapporté que 75% des effectifs de l’agence ne souhaitaient pas quitter Londres, l’UE a écarté la possibilité de laisser une agence européenne dans un pays qui n’en serait plus membre.
1. Amsterdam (Pays-Bas), Athènes (Grèce), Barcelone (Espagne), Bonn (Allemagne), Bratislava (Slovaquie), Bruxelles (Belgique), Bucarest (Roumanie), Copenhague (Danemark), Dublin (Irlande), Helsinki (Finlande), Lille (France), Milan (Italie), Porto (Portugal), Sofia (Bulgarie), Stockholm (Suède), Malte (Malte), Vienne (Autriche), Varsovie (Pologne), Zagreb (Croatie)
EMA
Lancement officiel de la plateforme dédiée aux études post-AMM
L’enregistrement de la plateforme d’études post-AMM EU PAS Register a été réalisé par le Bureau de la propriété intellectuelle de l’Union européenne en juillet 2017, en marquant ainsi le lancement officiel.
Le principe affiché est d’être le plus accessible et transparent possible. Mais l’objectif est également, par ce biais et en facilitant l’examen des protocoles et résultats par des paires, de continuer à réduire les biais dans les études et d’améliorer par conséquent la qualité des publications.
Avec 1 145 études ont déjà été enregistrées, dont 50% à la demande des autorités, l’EUTM est d’ores et déjà reconnu internationalement en tant que référentiel d’études observationnelles post-AMM. D’ailleurs, les chercheurs extérieurs à l’UE pourront également enregistrer leurs études sur la plateforme afin d’enrichir le partage et la transparence.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
ÉTATS-UNIS
Quelles conséquences pour l’industrie pharmaceutiques après l’élection de Donald Trump ?
Le membre de la Chambre des représentants Tom Price a été nommé Secrétaire d’Etat à la santé par le futur Président des Etats-Unis Donald Trump. Médecin, il est connu pour sa forte opposition à l’Obamacare, réforme emblématique et controversée de l’actuel Président, qui a permis l’augmentation du nombre de citoyens américains et résidents étrangers ayant accès à l’assurance maladie. Donald Trump a également nommé Seema Verma, une consultante spécialisée dans les politiques de santé publique, pour se charger des Centers for Medicare and Medicaid Services, l’agence fédérale supervisant les programmes d’assurance maladie.
Toutefois, après sa rencontre avec Barack Obama, Donald Trump ne semble plus envisager un retrait complet de la réforme. De même s’agissant des médicaments, s’il a déclaré lors de sa campagne que les prix élevés étaient pour lui un « ennemi », il a fait des déclarations après son élection visant à rassurer les firmes pharmaceutiques.
ÉTATS-UNIS
Donald Trump signe le FDA Reauthorization Act
En promulguant ce texte, adopté par le Congrès en août dernier, le Président américain reconduit le « User Fee Program », qui autorise la FDA à collecter une taxe auprès des laboratoires afin de financer la procédure d’approbation des médicaments de prescription, génériques, biosimilaires et dispositifs médicaux. Sur 5 ans, cela doit permettre à l’Agence de recueillir 8 à 9 milliards de $.
Mis en place en 1992, ce programme impose en retour à la FDA une obligation de performance et de respect des délais dans l’évaluation et le traitement des dossiers de mise sur le marché. Des augmentations sont régulièrement intervenues (encore cette année pour les DM) – parfois même à la demande des laboratoires – afin d’accélérer les évaluations ou encore s’adapter aux nouveaux types de traitements à évaluer.
Tom Price, Secrétaire aux Health and Human Services, a déclaré qu’en renouvelant ce cadre, Donald Trump assure l’arrivée sur le marché de nouveaux produits efficaces et favorise l’innovation médicale.
Parmi les nouveautés, il est à noter l’inclusion des patients dans le processus d’évaluation, l’utilisation plus courante de données en vie réelle et l’encouragement au dialogue entre l’agence et les laboratoires.
ÉTATS-UNIS
Des Etats légifèrent pour contrôler le prix des nouveaux traitements
Chacun des 50 Etats américains pouvant légiférer indépendamment du Gouvernement fédéral, certains d’entre eux ont décidé de ne pas attendre les décisions du Congrès pour s’approprier le très actuel sujet du contrôle des prix.
En Californie par exemple, l’Assemblée discute une loi qui doit permettre de mettre en lumière les traitements les plus onéreux et ceux donc le coût augmente d’année en année. D’autres lois sont également en discussion qui visent à réglementer les relations entre fabricants et professionnels de santé (dispositions anti-cadeaux, suppression des remises fabricants associées à une assurance santé si un générique est disponible…).
Dans l’Ohio, une loi doit être votée qui autorisera l’Etat à payer les mêmes montants que le Département des Anciens combattants (« Vets »), un des programmes fédéraux qui prévoit une négociation encadrée des prix. Ce dernier bénéficie en effet d’une réduction de 20 à 24% en moyenne sur les médicaments à prescription obligatoire.
Dans le Michigan, une proposition vise à obliger les entreprises à détailler les motivations d’une augmentation de prix soudaine (plus de 10% en un an) sous peine de se voir attribuer des pénalités.
Des propositions équivalentes se multiplient à travers les différents Etats. Elles cherchent surtout, dans un premier temps, à accroitre la transparence sur la définition des prix, afin de répondre également au débat public sur le coût des nouvelles thérapies.
JAPON
Croissance négative en vue pour le marché japonais jusqu’en 2022
Selon une étude Evaluate, le taux de croissance annuel du marché pharmaceutique japonais serait de 3,3% entre 2017 et 2022, contre 6.5% pour le marché mondial sur la même période.
En menant une campagne de maitrise des dépenses visant à la fois les médicaments princeps et génériques, le Gouvernement japonais aurait entrainé un tassement des ventes. Le prix des anti-VHC a ainsi été significativement diminué. De même, le prix de certains anti-cancéreux, comme Opdivo (nivolumab-BMS), a été fortement renégocié à la baisse (-50%).
Cependant, le gouvernement se montre optimiste quant aux nouvelles thérapies à venir, à commencer par les anticorps monoclonaux, estimant que celles-ci contribueront à hauteur de 34% des ventes d’ici 5 ans.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS
INDE
Une politique de prix et d’accès qui se veut ambitieuse
L’Inde envisage de prendre prochainement une série de mesures visant à renforcer le contrôle des prix mais aussi la rapidité de mise à dsposition des nouveaux traitements, afin de les rendre abordables au maximum pour les populations pauvres.
Il est notamment prévu d’aménager un cadre réglementaire favorable à la conduction d’essais cliniques dans le pays, avec une augmentation déjà significative attendu dès 2018 selon l’Indian Society of Clinical Research. De plus, l’arrêt de la nécessité de nouveaux essais pour des médicaments déjà commercialisés depuis 2 ans aux Etats-Unis ou en Europe doit également être discuté. L’ensemble des mesures doit in fine permettre d’introduire un nouveau médicament sur le marché indien en 45 jours d’ici 5 à 6 ans, selon le Ministère de la santé.
Le renforcement des partenariats public-privé afin d’aborder le problème des maladies non-transmissibles en expansion (diabète et hypertension artérielle par exemple) est également au programme du ministère.
Ces démarches, dont la finalité est de tendre vers un système de santé plus efficace, visent aussi la réduction du reste à charge pour les patients, à travers une maîtrise encore accrue du prix des médicaments. Récemment, les prix de traitements du VIH et de plusieurs anti-cancereux ont ainsi été significativement réduits.
BRÈVES
PAYS EUROPÉENS
Italie : Les chercheurs agréablement surpris par le déblocage de 400 M€ sur 3 ans pour alimenter le Research Projects of National Interest (PRIN).
UK : Le très expérimenté Steve Oldfield a été recruté comme Chief commercial officer du Department of Health afin de rationaliser les coûts, notamment des dépenses pharmaceutiques (incluant de se pencher sur le PPRS).
Allemagne : Le pays doit à nouveau faire face à une vague de médicaments falsifiés, qui profitent des quotas d’importations parallèles mis en place pour réduire les coûts et faire pression sur les prix.
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
UE/USA : Un nouvel engagement de confidentialité – signé entre la FDA, la Commission européenne et l’EMA – vise à partager des informations non publiques, commercialement confidentielles ainsi que des rapports d’inspection.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
USA/Monde : La nouvelle édition de l’étude du Tufts Center for the Study of Drug Development, dirigée par Joseph DiMasi, estime à 1,4 million de $ le coût nécessaire pour développer un nouveau médicament.
USA : Des représentants américains ont lancé une requête afin que 7 laboratoires justifient les prix « excessifs » des médicaments contre la sclérose en plaque multiple.
USA : 3 mois après sa nomination, le Commissaire de la FDA Scott Gottlieb a présenté un premier rapport trimestriel dans lequel il évoque le plan visant à stimuler la concurrence des génériques et la nécessité de recruter à des postes restés trop longtemps vacants.
USA : Des chercheurs de Harvard réclament davantage de transparence concernant la FDA.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS MÉDICAMENTS
Russie : Les importations de substances pharmaceutiques connaissent une progression substantielle (+16% depuis le début de l’année), suite au projet de relocalisation de la fabrication de médicaments en Russie.
Mexique : Le secteur pharmaceutique a été jugé par le Gouvernement insufisamment compétitif. Notamment, les freins à la pénétration des génériques (21% vs 89% aux USA) représenteraient 144 millions de $ de charges publiques supplémentaires.
Chine/UK : Le vice-président de la China Food and Drug Administration et le directeur de la MHRA ont échangé en vue d’une coopération pour promouvoir l’innovation, le développement industriel, l’amélioration des procédures d’évaluation et d’éventuelles réformes pour le secteur pharmaceutique.
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