CONTEXTE
L’EFPIA a publié l’édition annuelle de son baromètre WAIT, qui traite de l’accessibilité aux nouveaux traitements tant en termes de prise en charge que de délais, avec à noter :
- Avec 96 produits disponibles sur 160 approuvés par l’UE (63%, en recul de 4 points vs 2019), la France est 7ème, entre le UK et les Pays-Bas ; le classement étant dominé par l’Allemagne (87,5%)
- Avec un délai moyen de 527 jours (hors-ATU), la France est en progrès (-39 jours) mais reste dans la 2ème moitié du classement (entre la Croatie et l’Islande).
- La France fait par ailleurs partie des pays où sont constatés les plus grands écarts entre les procédures les plus rapides et les plus longues (112 à 1772 jours)
- En termes de médicaments orphelins, sur les 47 approuvés par l’EMA, 34 étaient disponibles à fin 2019 en France (68%) contre la quasi-totalité (45) en Allemagne. Les délais sont encore plus importants (658 jours en moyenne), juste devant l’Espagne.
L’ANALYSE
Des délais loin des engagements à tenir les 180 jours européens
Ce n’est pas une nouvelle que la France n’est pas bien placée au niveau des délais d’accès aux nouveaux traitements. Tel que relaté par l’EFPIA, cela représente tout de même près de 3 fois le délai de 180 jours prescrit par la Directive Transparence, loin des engagements du CSIS de 2018. Certains pourront critiquer la méthodologie ou le fait que l’étude émane des industriels. Mais, la tendance générale est régulièrement confirmée par différentes sources (HAS[1], CEPS[2]).
Force est donc de constater que l’avenant signé avec le CEPS en avril 2019 pour accélérer les négociations de prix comme le plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants présenté par la HAS en janvier 2020 n’ont pas (encore ?) porté leurs fruits ou s’avèrent insuffisants.
L’enjeu crucial de l’accès précoce et de sa réforme
Cela dit, s’agissant de la France, l’absence de prise en compte des ATU reste le principal écueil de ce travail et un argument que peuvent facilement (et à raison) mettre en avant les autorités[3]. Pourtant, ces chiffres sont déjà révélateurs et il faut rappeler que des produits importants ne bénéficient pas d’un accès précoce. Il risque d’ailleurs d’y en avoir davantage avec la refonte qui doit entrer en vigueur au plus tard au 1er juillet et qui, manifestement, ne sera pas inflationniste au vu des critères et autres conditions. Il faut espérer qu’à une application linéaire des textes, les autorités auront en tête le délai pour les traitements qui ne pourront pas (plus) en bénéficier.
A moins de revoir les modalités d’accès au marché, pour l’accélérer après l’AMM, par exemple sur un modèle d’inspiration allemande, tel que prôné par le LEEM dans le cadre du CSIS.
L’Allemagne en modèle absolu ? Le Danemark en inspiration ?
Les nouveaux chiffres pourront venir en appui de cette proposition, l’Allemagne et le Danemark (souvent dans cet ordre) dominant tous les classements de l’étude EFPIA. Là non plus, cela n’est pas vraiment une surprise, notamment pour la première. Et si le couple franco-allemand a annoncé qu’ils « s’efforceront d’élaborer des initiatives industrielles communes dans le secteur de la santé » dans le cadre de l’UE[4], on sent bien que le match France/Allemagne est dans les esprits, au-delà de celui de l’Euro de football, le 15 juin.
Pour le second, cela fait quelques années que le Danemark montre des choses intéressantes, notamment en matière de sciences du vivant et d’innovation thérapeutique, et s’est très tôt engagé dans l’e-santé[5]. D’ailleurs, il présente une réelle attractivité en recherche clinique en regard de sa taille et a vu se développer des clusters importants. Il s’agit en tout cas d’un pays qu’il serait intéressant d’étudier de plus près.
Disponibilité des produits : qui a raison ?
Moins souvent mis en avant, le taux de disponibilité des produits mérite une attention. Pour la France, il est la conséquence de l’évaluation de la HAS s’agissant du SMR, qui détermine le remboursement. Il existe naturellement une différence entre AMM et prise en charge. Et peut-être que la France a-t-elle raison de ne rembourser que 2 nouveaux produits sur 3 et que l’Allemagne est trop dépensière en en accueillant 9 sur 10. Il existe tout de même des exemples où l’avis de la CT a beaucoup surpris et déçu praticiens et patients, surtout quand le traitement obtenait le feu vert dans les autres pays européens.
La question de l’évaluation en toile de fond
La HAS est certes indépendante et, en théorie, ce sont les ministres en charge de la Sécurité sociale (Santé et Comptes publics actuellement) qui ont la décision. Toutefois, il est extrêmement rare que ceux-ci aillent dans un sens contraire, certainement car – exceptés quelques dossiers politiques (anti-Alzheimer en 2016 par exemple) – ils ne se penchent pas sur le bien-fondé de l’avis. Le Conseil d’Etat a pourtant rappelé que cela relevait pourtant de leur responsabilité (cf. Pharma Express Jurisprudence n°125) mais la décision ne paraît pas avoir changé la donne.
De même, les nombreuses remontées de critiques vis-à-vis de l’évaluation, du manque de reconnaissance de l’innovation ou de la qualité de vie, de la primauté donnée à la méthodologie ou encore le fait que les critères (SMR/ASMR) soient jugés obsolètes depuis 2005 n’a, semble-t-il, jamais déclenché d’audit pour mesurer la qualité du travail et la position par rapport à des pays comparables, d’une instance sur laquelle se basent la plupart des décisions concernant la solidarité nationale en santé.
Une réflexion en profondeur à mener sur l’accès
Les prochains rapports de la HAS, et en particulier celui de la CT, qui doivent sortir prochainement, ainsi que celui du CEPS (avant octobre cette année ?) seront intéressants à analyser au regard de ces éléments. En outre, il s’agira d’autant de problématiques dont va hériter Sophie Kelley, qui vient de la DSS en remplacement de Mathilde Grande comme cheffe du service évaluation des médicaments de la Haute Autorité. Mais, au vu de l’ampleur de la situation et des enjeux qui se profilent, c’est une réflexion en profondeur sur l’accès au marché des produits de santé qui mériterait d’être ouverte.
[1] Les derniers chiffres publiés par la HAS font état d’une moyenne de 101 jours pour l’évaluation en CT (contre 90 requis) au 1er trimestre 2021 et montrent que le nombre de dossiers traités (74) est largement inférieur à celui des entrants (156).
[2] 229 jours en 2019 (+20j soit +9,5%) pour les primo-inscriptions de princeps en ville selon le dernier rapport du CEPS (cf. Pharma Express n°594), alors qu’il était estimé un délai de seulement 53 jours pour la CT.
[3] Par contre, le fait que des médicaments soient disponibles en post-ATU ne joue pas significativement selon le LEEM, qui notait en 2020 une différence de 3,3% (547 jours contre 566) en retirant ces produits du calcul.
[4] Selon une déclaration issue d’un Conseil des Ministres franco-allemand, le 31 mai
[5] Le Danemark figure d’ailleurs depuis plusieurs années dans la tête du Digital Economy and society Index de la Commission européenne.
