Pharma express International N°59

SOMMAIRE

RÉGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPÉENNE

Royaume-Uni

L’industrie pharmaceutique accusé de saper l’autorité du NICE

Dans une publication au Journal de la Royal Society of Medicine (société savante britannique), les professeurs  Alan Maynard et  Karen Bloor, économistes de la santé à l’Université de York, soutiennent que la régulation des prix des produits pharmaceutiques n’est pas basée sur la preuve de leur efficacité, que ce système ne responsabilise personne et que le NICE, censé réguler l’accès au financement des médicaments, n’a que très peu d’autorité.

Pour eux, le  NHS dépense beaucoup trop d’argent sur les médicaments : les entreprises sont subventionnées et forcent le NICE à approuver des traitements coûteux. « Le système est inflationniste […] basé sur un arbre de décision de coût/Qaly qui est sujet à débat, sa limite étant relativement haute et pas forcément justifiée par des preuves ». Si celui-ci démontre un rapport coût/Qaly convenable, le NICE l’approuve et les autorités sont obligés de le financer. Or, tant que les industriels ne dépassent pas les taux de retour sur investissement fixés dans les « Pharmaceutical Price Regulation Scheme Agreements » (PPRS), ils peuvent fixer leur propre prix. De plus, ils jugent ce système inefficace car certains médicaments contournent les procédure de décision du NICE, par exemple par l’intermédiaire du  Cancer Drugs Fund qui alloue 280 millions £ par an à des médicaments anticancéreux non approuvés par le NICE. Ils soulignent que ce fond a été récemment augmenté dans le but de recueillir les votes des groupes d’intérêts publics et pour subventionner l’industrie pharmaceutique.

Ils concluent que ce système étouffe la recherche de nouveaux produits, plus innovants et davantage bénéfiques pour la santé publique.

Next Steps : Une réaction de l’industrie est attendue suite à ces critiques fortes de la part de personnalités disposant d’une certaine crédibilité.

Royaume-Uni

Efficience démontrée pour l’entretien pharmaceutique en initiation de traitement

L’Université de Nottingham a publié une évaluation du « New Medicines Service » (NMS) mis en place par le NHS depuis 2011. Celui-ci consiste en une série d’entretiens réalisés par le pharmacien – en contrepartie d’une rémunération – en cas d’initiation d’un traitement, afin de mesurer l’adhésion au traitement, d’améliorer la compréhension du patient et diminuer le gaspillage.

L’efficience du NMS a ainsi été démontrée sur plusieurs points :
• l’adhésion au traitement en semaine 10 est de 60,5 % dans la pratique courante contre 70,7 % (+10,2 points) avec le NMS
• Le coût total par patient est de 362 euros contre 298 avec le NMS, soit une économie de 64 euros… réduite à 29 euros en intégrant le coût du NMS
• Le NMS génère des gains médico-économiques (en termes de Qaly) à long terme pour toutes les classes thérapeutiques
• L’importance de l’interaction entre les patients et le pharmacien est soulignée s’agissant de l’apprentissage concernant les médicaments et les expériences spécifiques partagées.

ESPAGNE

Signature d’un protocole de coopération Etat/industrie

Le 30 avril, l’ Assemblée générale de Farmaindustria, association nationale de l’industrie pharmaceutique espagnole, a accepté la signature d’un protocole de collaboration avec les Ministres des finances et de la santé. Cet accord se positionne en faveur de l’innovation et de la pérennité du système de santé espagnol à la suite des réductions de dépenses publiques massives menées depuis 2010 (cf. Pharma Express International précédents).

En termes de pérennité, l’industrie pharmaceutique s’engage à contribuer aux objectifs de croissance des dépenses publiques de médicaments pour 2015 (objectifs liés à la croissance économique de l’ Espagne). Un seuil de croissance va donc être mis en place avec un système de suivi trimestriel et des mesures correctrices si les limites sont franchies.

Le protocole prévoit d’autre part la mise en place de mesures permettant une réduction des délais pour l’établissement des décisions de prix et de remboursement ainsi que leur prise en compte de la même manière dans toutes les régions. Une clause supplémentaire sera introduite pour tenir compte de la création de valeur industrielle en termes de contribution pour la recherche, les exportations, l’activité de production et l’emploi qualifié.

Next Steps : La signature officielle devrait intervenir prochainement.

BELGIQUE / PAYS – BAS

Projet de regroupement pour l’achat de médicaments orphelins

La  Ministre de la santé belge, Maggie De Block, a annoncé que la  Belgique et les Pays-Bas allaient négocier conjointement avec les laboratoires pharmaceutiques s’agissant des traitements de maladies rares, impactant moins de 100 000 personnes. « Aujourd’hui, chaque pays négocie séparément. Ensemble, nous représenterons plus de patients ; ce qui nous autorisera à obtenir des prix plus bas » a-t-elle ainsi déclaré.

Ce sujet est particulièrement sensible en Belgique suite au refus par le  Ministère de la santé, il y a 2 ans, de rembourser le traitement d’un enfant de 7 ans qui souffrait d’une maladie rare du rein qui coûtait 18 000€ par mois. La prise en charge avait finalement été accordée après négociations avec le laboratoire ( Alexion).

Next Steps : Cette initiative pourrait avoir un effet boule de neige pour des pays assez proches (la  Roumanie et la  Pologne envisageant déjà de la reproduire, de manière plus large même), une négociation des prix généralisée au niveau européen paraissant cependant encore peu probable à ce stade.

INSTITUTIONS EUROPÉENNES

EMA

L’Agence fait son bilan

Dans son rapport annuel 2014, les hauts responsables de l’ EMA décrivent le rôle de l’agence à la fois comme un « gardien », chargé d’assurer la sécurité des patients mais aussi comme un « facilitateur » d’innovation.

En 2014, l’EMA a recommandé 102 produits (dont 80 pour les humains) pour une AMM (qui reste octroyée par la  Commission européenne). L’Agence a reçu 329 demandes pour la désignation de produits orphelins (+63 %) et en a délivré 196 (+550 %). L’EMA a également observé une augmentation de l’utilisation des requêtes pour du conseil scientifique sur le développement des produits (551 requêtes, +16%). Il a d’ailleurs été observé que suivre les conseils de l’Agence conduisait à une plus grande probabilité d’obtenir une recommandation positive en vue de l’AMM.

En 2014, l’EMA a par ailleurs débuté l’examen général des antibiotiques pour développer une stratégie permettant de contrer la menace d’une résistance. Elle a également mandaté la création d’une base de données d’essais cliniques européens. L’EMA a aussi amélioré sa collaboration avec les agences en charge de l’HTA et perçoit leur avis précoce comme un important facteur pour le développement des nouveaux médicaments.

EMA

Adoption d’une stratégie commune avec les agences nationales

L’ EMA et l’ HMA (Directions des agences du médicament) ont adopté un document commun, EU Medicines Agencies Network Strategy to 2020, working together to improve health, qui présente les modalités de leur collaboration. Les agences ont ainsi décidé de s’associer pour un plan de 5 ans afin de relever des défis tels que la résistance antimicrobienne ou Ebola qui nécessitent une meilleure coordination que par le passé.

Dans ce document, l’EMA et l’HMA présentent leur plan d’action sur une grande variété de sujets : incitation au développement des produits, lutte contre la résistance microbienne, collaborations entre agence de régulation du médicament et du dispositif médical… Les 16 objectifs disparates sont reliés par un thème récurrent : la nécessité d’une plus grande collaboration entre l’ UE et les autorités nationales pour mieux faire face aux problèmes et éviter de dupliquer les efforts.

EFPIA

Bilan de 50 ans de législation pharmaceutique européenne

Lors d’un événement co-organisé par l’ EFPIA pour cette occasion, il a été estimé que les 50 ans de législation pharmaceutique ont été bénéfiques mais que l’ Europe devait continuer à maintenir le rythme, des écarts importants subsistant entre les  Etats et de nouveaux défis émergeant sans cesse.

Severin Schwan, CEO de Roche, et  Andrzej Rys, Directeur de la DG SANCO de la Commission européenne ont ainsi tous deux appelé à intensifier encore les efforts en vue d’harmoniser le cadre de la régulation et de la prise en charge des médicaments en Europe. Ils estiment en effet que la stabilité et la cohérence seront bénéfiques pour les industriels comme pour les patients.

Soulignant les apports de la législation européenne en termes de délivrance de médicaments de qualité et de croissance pour les industries de santé, le CEO a toutefois estimé que l’UE devait toujours faire attention à ne pas être dépassée notamment par rapport aux Etats-Unis. Il a notamment cité l’exemple de délais d’approbation de 6 mois plus longs en moyenne en Europe pour les anticancéreux. Il a également déclaré qu’au-delà des différences importantes de systèmes nationaux pour l’évaluation, qui nécessitent de multiplier les actions, beaucoup servent seulement à faire pression sur les prix, parfois même en écartant des résultats validés par l’EMA.

Le représentant de la Commission a pour sa part annoncé l’établissement d’un groupe d’experts visant à un Accès Simple et Rapide aux Médicaments pour les Patients (Safe and Timely Access to Medicines for Patients –  STAMP) afin d’optimiser les outils de régulation existants. Ce groupe pourrait également collaborer avec d’autres (notamment positionnés sur l’évaluation, comme le  HTA Network ou le  CAPR) afin d’améliorer le partage d’informations et la coopération entre Etats membres.

En conclusion, le  DG de l’EFPIA Richard Bergström a insisté sur la nécessité d’une approche européenne intégrée en sciences du vivant, qui devra permettre aux différents acteurs de maintenir le rythme face aux évolutions rapides de la science et de la médecine.

ENVIRONNEMENT MONDIAL

ÉTATS-UNIS

Au bout de 3 ans, la FDA finalise ses guidelines sur les biosimilaires

Les 3 documents publiés en 2012 sous la forme d’un draft pour commentaires étaient les premières informations communiquées par la  FDA après le vote du Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCI) dans le cadre du Patient Protection and Affordable Care Act («Obamacare»).

La FDA a finalisé les 3 guides précisant ses attentes pour les biosimilaires :

• Le premier « Guidance for Industry – Biosimilars: Questions and Answers Regarding Implementation of the Biologics Price Competition and Innovation (BPCI) Act of 2009 » souligne comment la FDA interprète le BPCI Act, incluant ses dispositions concernant l’exclusivité, la biosimilarité et l’interchangeabilité des produits.

• Le deuxième « Guidance for Industry – Quality Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Protein Product » explique les considérations en terme de qualité que les entreprises doivent prendre en compte pour démontrer la biosimilarité entre le produit proposé et son produit de référence. Comme les biosimilaires ont toujours des différences mineures avec les produits références, la FDA est d’abord concernée par la compréhension des effets que ces différences peuvent provoquer sur la sécurité, l’efficacité et la qualité du produit biosimilaire.

• Le troisième « Guidance for Industry Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product » explique les recommandations de la FDA pour démontrer la biosimilarité en utilisant les données scientifiques. Des études analytiques et au moins une étude clinique de pharmacocinétique sont nécessaires et si approprié, au moins une étude de pharmacodynamie, dans l’intention de démontrer la biosimilarité entre le produit proposé et son produit de référence.

ÉTATS-UNIS

Faire tomber les barrières à l’innovation pharmaceutique est un travail d’équipe pour la FDA

Un document de cadrage élaboré par la  FDA vise à clarifier la manière dont les companies pharmaceutiques et les pouvoirs publics peuvent aider à accélèrer le développement de medicaments via le Critical Path Initiative (CPI) mis en place par l’Agence en 2004. Il s’agissait notamment d’identifier et de résoudre les obstacles inutiles à l’approbation réglementaire des produits innovants. Cela avait d’ailleurs abouti en 2006 à un rapport listant 76 opportunités d’amélioration.

Aujourd’hui, la FDA avance que la problématique reste ouverte. Elle estime notamment que « le monumental effort entrepris à créer les outils scientifiques et les procédures nécessaires pour soutenir la régulation des produits de santé du XXIème siècle ne peut être supporté par une seule entité. Cela requiert la collaboration de toutes les parties prenantes : agences fédérales, associations de patients, chercheurs académiques, industrie, professionnels de santé et autres ». Dans cette optique, la FDA entend surtout aider à rassembler ces différents acteurs afin d’identifier les obstacles scientifiques au développement de nouveaux traitements, à l’instar de ce qui a déjà été réalisé avec le lancement du programme « Drug Development Tools (DDT) », d’autres projets étant également à l’étude.

A travers une nouvelle communication intitulée Critical Path Innovation Meetings – Guidance for Industry , la FDA expose comment ces acteurs peuvent solliciter la tenue de réunions avec l’Agence, afin de discuter notamment de la méthodologie ou des ressources nécessaires qui pourraient favoriser le développement de médicaments. Il ne s’agit cependant pas pour la FDA de livrer des conseils sur un produit spécifique mais cela peut aider à identifier des éléments permettant par la suite de mieux valoriser le produit et de faciliter son évaluation.

JAPON

Lancement de l’Agence pour la R&D médicale

L’ Agence pour la R&D médicale (AMED) – dont la création avait été prévue dans le cadre du Plan pour la promotion de la R&D médicale adopté en 2014 – a été officiellement installée en avril. Outre le support aux initiatives et aux coopérations (notamment public-privé) dans ce domaine, elle a notamment pour vocation à devenir un guichet unique et centraliser les

aides au financement qui pouvaient émaner auparavant de différents  Ministères (Sciences et technologies ; Santé ; Economie et Industrie). Elle s’inspire largement du  NIH américain et a pour objectif d’intensifier la productivité économique du  Japon dans le secteur des produits de santé en aidant à concrétiser le passage de la découverte au marché.

L’AMED bénéficiera d’un budget d’un peu plus d’1 milliard d’euros et comptera environ 300 personnes pour commencer. Ses principales missions devraient être :

• Le management de la R&D médicale
• La gestion des données de recherches cliniques
• Le soutien aux applications concrètes
• Le soutien au développement d’infrastructures de R&D
• La promotion de stratégies internationales

Dans ce cadre, l’Agence devrait notamment avoir pour objectif le développement de partenariats, avec les autorités de régulation comme l’ Agence des produits pharmaceutiques et DM mais aussi l’industrie, les universités et les instituts de recherche.

Next Steps : Le  Gouvernement a identifié des indicateurs de performance pour chacun des domaines de compétence de l’Agence sur 2015 et à horizon 2020 qui traduisent l’ambition du Japon à accroître rapidement son positionnement sur ce secteur.

PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS

CHINE

Levée du contrôle des prix sur une partie des médicaments

La  Commission de la Réforme et du Développement National a annoncé qu’à partir du 1er juin, le contrôle des prix serait supprimé pour la plupart des médicaments d’officine (à l’exception notamment des anesthésiques et antipsychotiques) afin de donner plus de latitude au marché, y compris pour faire baisser les coûts via une concurrence renforcée.

Les industriels estiment cependant que l’impact sera très limité car la plupart des médicaments sont dispensés à l’hôpital, où les procédures d’appels d’offres opèrent une pression forte sur les prix.

Next Steps : Au-delà de cette dérégulation, les autorités chinoises projettent de réformer le système national de distribution des médicaments afin de réduire le prix des médicaments ainsi que la corruption.

INDE

Le Parlement propose d’étendre le plafonnement du prix à tous les médicaments

En  Inde, le prix des médicaments listés comme médicaments essentiels est plafonné par la  NPPA (National Pharmaceutical Pricing Authority), régie par le Drug Price Control Order. Le prix de ces médicaments est indexé sur la moyenne des prix des produits similaires et peut seulement être augmenté une fois par an sur autorisation.  Injeti Srinivas, évincé récemment de la direction du NPPA, s’était attiré les foudres de l’industrie en plafonnant le prix de 108 médicaments non essentiels (cf. Pharma Express International précédents).

Après de nombreuses poursuites judiciaires, le  Gouvernement avait révoqué le droit de la NPPA de plafonner les prix des médicaments non essentiels tout en maintenant ce qui avait déjà été fait pour les 108 spécialités.

Le  Parlement souhaiterait désormais rendre tous les médicaments plus accessibles en appliquant un prix plafond à toutes les spécialités. Le Gouvernement risque cependant de rencontrer une opposition forte des entreprises et des associations industrielles comme l’ OPPI (Organisation of Pharmaceuticals Producers of India) et l’ IPA (Indian Pharmaceutical association).

BRÈVES

PAYS EUROPÉENS

UK : Le pays a « 10 ans pour devenir un leader de la biotech » selon BioIndustry Association

ALLEMAGNE : La Commission européenne valide le système de rabais obligatoires et de gels de prix comme une dérogation acceptable à la prohibition des aides d’Etat, car poursuivant l’intérêt public.

IRLANDE : La Health Products Regulatory Authority a lancé une consultation publique pour élaborer un guide des biosimilaires pour les patients et les professionnels de santé.

INSTITUTIONS EUROPÉENNES

EFPIA : Selon Pär Tellner, Directeur des Affaires réglementaires, l’industrie est engagée sur les ruptures d’approvisionnement mais ne voit pas ce problème comme systémique.

EMA : L’Agence a publié un document sur le thème “What’s a ‘New’ Drug in the EU?”

ENVIRONNEMENT MONDIAL

USA : La FDA débloque 1 million $ pour le recueil de données électroniques post-marketing.

USA : La FDA propose de rendre plus simple pour les professionnels du marketing pharmaceutique la soumission pour avis de leurs publicités et matériels promotionnels.

CANADA : Lancement d’une base de données publique sur les ruptures de médicaments.

JAPON : Controverse autour d’un projet d’accès pré-AMM à certains anti-cancéreux déjà autorisés à l’étranger.

JAPON : Le Ministre de la Santé a annoncé vouloir réformer la réglementation des produits d’automédication afin de réduire les coûts.

AUSTRALIE : Novartis et Roche annoncent l’arrêt de la fourniture gratuite d’anticancéreux.

OMS : Appel pour la publication de tous les résultats des essais cliniques et lancement d’une nouvelle base de données, en accès libre, sur la sécurité des médicaments (VigiAccess).

PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS MÉDICAMENTS

INDE : L’autorité de régulation NPPA a lancé le Pharma Jan Samadhan, un système en ligne permettant de recueillir les plaintes des patients en cas de ruptures mais aussi de frais supplémentaires appliqués par le pharmacien, notamment sur les médicaments essentiels.

INDE : Le Président de la NPPA, Injeti Srinivas, a été démis de ses fonctions 9 mois seulement après sa nomination, du fait notamment de clashs répétés avec les industriels.

CHINE : Annonce d’un plan pour renforcer la Lois sur les brevets.

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