Pharma express International N°66
SOMMAIRE
RÉGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPÉENNE
Royaume-Uni
Les anticancéreux sans démonstration d’efficacité seront placés dans le Cancer Drugs Fund
Le NICE a révélé que, lorsque les preuves seraient insuffisantes pour l’usage en routine d’un anticancéreux, il ne recommandera plus d’inclure ce médicament dans un essai clinique. A la place, le médicament sera directement placé sur la liste du Cancer Drugs Fund (CDF).
Selon les dernières propositions du NICE, trois choix seront possibles :
• Si le comité d’approbation considère que le médicament est coût efficace, il sera approuvé pour l’usage en routine
• Si il n’est pas coût-efficace, il sera rejeté
• Si il n’y a pas assez de preuves pour soutenir la décision, le médicament sera placé sur la liste du CDF.
Les médicaments sur la liste du CDF seront financés pour un certain nombre de patients et les données collectées pendant 2 ans. Ces données seront collectées via le SACT (Systemic Anti-cancer Therapy Dataset), système collectant les données des patients recevant une chimiothérapie financée par le NHS.Le médicament sera ensuite approuvé ou non pour l’usage en routine.
Karl Claxton, un économiste de l’Université de York, a déclaré que ces mesures pousseraient les industriels à fournir le minimum de preuves lors du lancement et à fixer un prix aussi élevé que possible. Il a aussi affirmé que ces propositions pourraient être une vraie menace pour la médecine basée sur les preuves, car le CDF s’appuiera sur registres, c’est-à-dire des données observationnelles sans contrôle témoin.
Next Steps : A long terme, le CDF pourrait être étendu à d’autres catégories de médicaments…
Royaume-Uni
Un Brexit trop sévère pourrait engendrer des procédures d’évaluation plus longues
Stephen Dorrel, ancien secrétaire d’État à la Santé, juge qu’il est crucial que le secteur pharmaceutique ne soit pas « sacrifié sur l’autel de la commodité politique ». Il ajoute à cela que les procédures d’évaluations et celles des essais cliniques devront rester harmonisées entre le Royaume-Uni et le reste de l’Union européenne après les négociations du Brexit, dans l’intérêt des patients, afin d’éviter qu’ils ne soient impactés par une attente trop longue pour l’accès à de nouveaux traitements. Il avance par ailleurs que les négociateurs devront s’assurer que l’accès au marché unique européen soit conservé, notamment dans le domaine des sciences du vivant, pour garantir la libre circulation de scientifiques hautement qualifiés et pour s’assurer que la régulation des médicaments soit similaire à celle appliquée dans l’UE.
Cependant, du côté du secteur pharmaceutique, certaines personnes comme le PDG de GSK Andrew Witty estime que le Brexit ne sera pas sans entraîner des difficultés mais n’empêchera pas les entreprises d’investir au Royaume-Uni, dont la règlementation fiscale comme le haut niveau scientifique resteront attractifs.
Royaume-Uni
Des laboratoires s’associent à des universités pour créer un fond de recherche
Trois laboratoires (GSK, AstraZeneca et Johnson&Johnson), se sont associés à l’Imperial College de Londres, à l’University College de Londres et à l’Université de Cambridge pour établir un nouveau fonds de 40 millions de livres afin de soutenir la recherche des médicaments en phase précoce.
Ce nouveau fonds, nommé « Apollo Therapeutics », a été mis en place pour améliorer la vitesse et le potentiel de transposition des recherches universitaires vers des nouveaux médicaments. Il permettra ainsi l’accès des industriels à de nouvelles sources de candidats médicaments. Chaque laboratoire, contribue à hauteur de 10 M£ pendant 6 ans, dans le domaine de la R&D mais se place aussi en support pour l’évaluation commerciale et le développement des projets.
L’idée d’Apollo est ainsi d’avancer les recherches académiques jusqu’à un stade où elles pourront ensuite être intégrées par un des laboratoires partenaires. Ce fond combiné doit ainsi permettre de partager les risques et de réduire les coûts.
Pour les projets à succès, l’université d’origine recevra un pourcentage des revenus commerciaux tandis que le reste des bénéfices sera réparti entre les différents partenaires d’Apollo.
ITALIE
Un modèle en termes de « risk-sharing » ?
Quand un nouveau anticancéreux accède au marché, les autorités italiennes demandent une « garantie de remboursement ». L’expérimentation est observée par les Etats-Unis et partout en Europe, faisant de l’Italie un des leaders de la réduction des dépenses de médicaments.
L’Agence italienne du médicament (AIFA) a négocié des accords avec les laboratoires afin de fixer le prix en fonction de la réponse du patient au traitement et en cas d’échec, de se faire rembourser. L’Italie signe ainsi un nombre croissant de contrats pour des médicaments recevant une approbation règlementaire après des essais intermédiaires menés sur une centaine de patients plutôt que d’attendre les évaluations finales en incluant plusieurs milliers.
Un seul anticancéreux a la possibilité d’avoir plusieurs contrats différents selon le type de tumeur, surtout lorsque le risque d’échec est plus élevé pour certains types de cancers. Aussi, une entreprise peut être d’accord pour un remboursement total si le médicament est indiqué dans le cancer de l’ovaire, alors qu’une simple remise sera effectuée dans le cas d’un cancer du sein. Depuis 2005, l’AIFA a établi des registres nationaux qui enregistrent les traitement des patients et leurs résultats, ce qui permet à l’agence de renégocier les contrats tous les deux ans sur la base des nouvelles données générées.
Par ce système, l’Italie a économisé 200 millions d’euros en remboursement de traitements « inefficaces » en 2015, soit environ 1 % de la dépense pharmaceutique totale ; devenant ainsi une source d’inspiration pour d’autres pays. Aux Etats Unis, Express Scripts Holding Co., plus grand gestionnaire de remboursement de médicaments sous prescriptions, prévoit de mettre en place l’année prochaine un prix variable pour les médicaments utilisés dans le traitement de plusieurs types de cancers.
BELGIQUE
Bilan positif pour la campagne « Prescrire les médicaments les moins chers »
Maggie De Block, la Ministre des Affaires sociales et de la Santé publique belge, a annoncé que sa campagne « Prescrire les médicaments les moins chers » a permis aux patients belges d’économiser environ 13 millions d’euros depuis son lancement en mars 2015. De leur côté, les pouvoirs publics ont pu économiser 29,8 millions d’euros.
Dans le cadre de cette campagne, l’INAMI (Institut National d’Assurance Maladie-Invalidité) a écrit un courrier personnel à près de 25 600 médecins et 5 300 dentistes. Il a diffusé, entre autres, une brochure qui a été reprise sur les sites web de la plupart des organismes de santé, comme les mutualités. De plus, le Centre belge d’information pharmacothérapeutique (CBIP), a développé une application qui permet aux médecins de savoir rapidement quels sont les médicaments les moins chers.
Parallèlement à cette campagne, le prix de plusieurs médicaments dont le brevet a expiré depuis au moins 6 ans, a baissé.
Cette campagne s’inscrit dans le cadre du Pacte d’avenir, qui a été signé en juillet 2015 entre la Ministre et l’industrie pharmaceutique (cf. Pharma Express International n°61). Ce pacte a permis d’économiser 23 M€ pour les patients et 89.4 M€ pour l’état et prévoit plusieurs autres mesures :
• Le système de Patent Cliff : auparavant, le prix des médicaments dont le brevet a expiré, baissait progressivement. A partir du 1er mars 2016, les prix baisseront fortement : une baisse de 60,73 % pour les médicaments de catégorie A (p.ex. contre le diabète ou le cancer) et une baisse de 53,35 % au total pour les médicaments de catégorie B (p.ex. les antibiotiques).
• Le supplément de médicament : le supplément que le patient paye pour un médicament remboursé est plafonné à 10,80 €. À partir du 1er mars 2016, ce supplément, sera plafonné à 5 euros.
• Médicaments orphelins : Les Pays-Bas et la Belgique ont décidé l’an dernier de négocier ensemble le prix des médicaments orphelins (cf. Pharma Express Intenational n°59) ; et le Luxembourg s’est joint à cette alliance.
• Des mesures complémentaires pour relancer les biosimilaires, lutter contre les ruptures de stocks et améliorer la transparence de l’industrie pharmaceutique vis-à-vis des professionnels de santé.
BELGIQUE
Un médicament non remboursé aux fumeurs
Suite à une décision des autorités belges prise en décembre 2015, un nouveau médicament contre la fibrose pulmonaire, l’Ofev (nintenanib) de Boehringer-Ingelheim, ne sera remboursé aux patients que si ceux-ci ont arrêté de fumer depuis plus de 6 mois. Pour vérifier cette condition, les patients devront se soumettre à un test urinaire qui mesure le taux de nicotine, leur empêchant d’utiliser des moyens de substitution.
Cette pathologie invalidante touche environ 1000 patients en Belgique et provoque une insuffisance respiratoire progressive. Elle doit être traitée le plus rapidement possible pour ralentir sa progression. Sans traitement, les patients ont ainsi une espérance de vie de 3 à 5 ans. Un pneumologue belge souligne le problème de perte de chance pour un patient fumeur qui vient d’être diagnostiqué et qui doit attendre au moins 6 mois pour accéder au traitement alors même qu’il n’y a aucun « argument scientifique qui montre une moindre efficacité du nintedanib si le patient continue à fumer » .
En plus de l’Ofev, il existe un autre traitement, l’Esbriet (pirfénidone) d’InterImmune, pour l’instant délivré sans conditions. Mais la restriction de l’Ofev crée un précèdent et pourrait entrainer une révolution des conditions de prescription de médicaments, à commencer par ceux utilisés dans des maladies respiratoires.
Next Steps : De nombreux patients ont demandé l’intervention de la Ministre de la santé.
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
TRIBUNAL DE L’UE
Extension du principe de précaution à l’évaluation de l’efficacité du médicament
Un producteur allemand de Mydocalm (tolpérisone) a contesté la décision de la Commission européenne d’ordonner aux Etats-membres de retirer une des indications du médicament préalablement autorisé, à savoir dans la tension musculaire douloureuse.
La Commission avait basé sa décision sur une recommandation de l’EMA qui avait analysé le rapport bénéfice-risque de ce médicament à la suite d’une demande des autorités allemandes. L’EMA avait conclu qu’il n’y avait pas de preuves scientifiques significatives de l’efficacité de la tolpérisone dans le traitement de la tension musculaire. Reconnaissant par ailleurs un risque plus élevé d’hypersensibilité par rapport à l’évaluation précédente, l’EMA avait conclu à un rapport bénéfice/risque négatif et recommandé de modifier l’AMM en ce sens.
Le plaignant a demandé une annulation partielle de la décision de la Commission, arguant que le retrait d’une indication ne pouvait se faire que si le manque d’efficacité a été prouvé scientifiquement. Cependant le Tribunal de l’Union Européenne a rejeté la demande sur la base du principe de précaution qui justifie la décision de la Commission de retirer l’indication.
Next Steps : Le plaignant a fait appel auprès de la CJUE, avançant que le principe de précaution s’appliquait à la tolérance mais pas au manque d’efficacité. La CJUE a confirmé la décision du tribunal et a étendu l’application du principe de précaution à l’évaluation de l’efficacité d’un médicament.
COMMISSION
Bilan de 15 ans de réglementation pour les médicaments orphelins
Pour le 15ème anniversaire de l’adoption de la réglementation pour les médicaments orphelins en Europe, la Commission européenne a publié un rapport montrant que la régulation favorable aux orphelins a permis de stimuler le développement, l’approbation et la mise sur le marché de plus de 100 traitements contre les maladies rares. Selon le rapport, entre 5000 et 8000 maladies rares existent, impactant entre 27 et 36 millions de personnes en Europe.
Entre 2000 et 2015, l’EMA a reçu 2302 demandes pour une désignation orpheline, parmi lesquelles elle en a octroyé 1544. Actuellement, 1227 désignations orphelines sont actives, car certaines décisions ont expiré ou que certains produits ont été retirés par les laboratoires. Malgré cela, seulement 1 % des maladies rares sont couvertes par des médicaments autorisés. Environ un tiers des demandes concernent certaines formes de cancer et plus fréquemment : la leucémie myéloïde aigue, la fibrose cystique, le gliome, le carcinome pancréatique, le cancer des ovaires, le myélome multiple, la leucémie lymphoblastique chronique et les carcinomes hépatocellulaires.
Depuis 2005, la Commission a autorisé 117 médicaments orphelins dont 82% de nouvelles substances. Avant 2005, 24 médicaments désignés orphelins avaient reçu une AMM.
UE
Une académie pour les patients
L’Académie européenne des patients est une initiative lancée par l’Union européenne et l’industrie pharmaceutique qui offre l’opportunité aux patients et aux « défenseurs » des patients d’en apprendre plus à propos des essais cliniques et du développement des médicaments et aussi de progresser dans la compréhension de leur maladie. Les chercheurs en médecine doivent ainsi encourager les patients à participer à cet apprentissage aussi bien qu’à être inclus dans des essais cliniques.
Joan Jordan, patiente atteinte de sclérose en plaques, qui suit les cours en e-learning, témoigne : « Nous découvrons le parcours de recherche du médicament et ses délais. C’est aussi très intéressant d’écouter les expériences des patients dans les différents systèmes de santé en Europe. Nous avons un projet pour observer comment les effets indésirables sont signalés dans les différents pays d’Europe ». Grâce à ce savoir, elle souhaite devenir « un défenseur des patients, revoir les notices d’informations aux patients et participer au comité éthique à l’hôpital ».
ENVIRONNEMENT MONDIAL
ÉTATS-UNIS
Donald Trump veut autoriser l’importation de médicaments pour réduire les prix
Le débat sur le prix des médicaments faisant rage aux Etats-Unis, les candidats aux primaires en vue de la Présidentielle de novembre 2016 se sont évidemment emparés du sujet. Hillary Clinton avait déjà fait part de critiques envers les niveaux pratiqués (cf. Pharma Express International ), et c’est désormais Donald Trump qui a dévoilé ses propositions en matière de santé, avec le médicament en bonne place. Outre sa volonté d’abroger l’Obamacare et réformer les programmes comme Medicaid, le favori côté Républicains a annoncé vouloir « permettre aux consommateurs d’accéder à des médicaments importés, sûrs et fiables » et surtout à prix réduits. Dans son programme, il précise que « le Congrès devra avoir le courage de se dissocier des intérêts particuliers et de faire ce qui est bon pour l’Amérique », visant ainsi les laboratoires pharmaceutiques.
Ce n’est pas la première fois qu’est brandie la menace de l’importation (y compris d’Europe) afin de faire pression sur les prix mais elle s’est jusque-là heurtée aux conditions strictes de sécurité imposées par la FDA. Il restera à voir si la détermination affichée par les candidats dépassera le cap de l’élection.
ÉTATS-UNIS
Nouvelles guidelines pour la cyber sécurité des dispositifs médicaux
Pour faire face aux dangers potentiels des dispositifs médicaux connectés, la FDA a récemment édité une première version de guidelines ayant pour objectif d’aider les fabricants de DM à protéger la santé publique et la sécurité de leurs patients. La publication de cette première version a pour objectif de recueillir les commentaires des parties prenantes.
Ce document détaille les recommandations de l’agence concernant le suivi, l’identification et la résolution des vulnérabilités de cyber sécurité des DM une fois qu’ils ont accédé au marché.
Même s’il n’y a pas d’implications juridiques dans ce document, la FDA exhorte les fabricants de DM à rester vigilant vis-à-vis de leurs produits : les entreprises devraient toujours surveiller et évaluer le risque, résoudre les vulnérabilités et être proactifs pour combattre les problèmes de cyber sécurité.
JAPON
Réorganisation en vue pour les laboratoires
Un après l’autre, les laboratoires pharmaceutiques japonais qui développent de nouveaux médicaments se réorganisent. En réponse à la politique du gouvernement japonais de stimuler l’usage des médicaments génériques pour contrôler les dépenses, les firmes pharmaceutiques japonaises choisissent d’améliorer leurs profitabilité en se concentrant sur le développement de leurs nouveaux médicaments et de s’alléger de leurs autres activités. L’objectif du gouvernement japonais est d’atteindre un part de marché d’au moins 80 % pour les génériques entre 2018 et 2020.
Fin décembre, le laboratoire Takeda a annoncé qu’il allait former une « joint-venture » avec Teva et transférer les médicaments dont le brevet a expiré à une filiale de cette joint-venture. Takeda concentre aujourd’hui ses efforts sur le développement de nouveaux médicaments, notamment par son partenariat de recherche avec le centre de recherche sur les cellules iPS de l’Université de Kyoto.
Le laboratoire Eisai souffre aussi de ventes en baisse de ses médicaments ayant un brevet expiré, dans les domaines de la démence et des ulcères. En octobre, l’entreprise a annoncé la fusion de son division « gastro-intestinale » avec une filiale du laboratoire Ajinomoto. Il va aujourd’hui se concentrer sur le développement de nouveaux médicaments neurologiques et anticancéreux.
Le laboratoire Astellas, a annoncé en novembre, qu’il souhaite acquérir une start-up spécialisé dans la médecine régénérative en ophtalmologie, et qu’il allait vendre sa division « Dermatologie hors-Japon » à une entreprise danoise.
CANADA
Le Gouvernement fédéral rejoint l’Alliance pharmaceutique pancanadienne pour faire pression sur les prix
Le Gouvernement fédéral canadien a rejoint l’alliance des Provinces et Territoires pour l’achat en gros des médicaments sous prescription. Cette alliance a pour objectif de faire baisser leur coût. Cette annonce a été faite lors de la réunion des Ministres de la santé des états à Vancouver le 18 janvier 2016, cette réunion ayant pour objet des discussions sur les problèmes causés par les maladies chroniques, le coût des médicaments et leur financement.
La Ministre de la santé fédérale Jane Philpott a déclaré que la combinaison du pouvoir de négociation du Gouvernement fédéral et de celui des Gouvernements provinciaux et territoriaux permettra de faire des économies sur tous les financements publics de médicaments, augmentant ainsi l’accès à différentes options de traitements. Cela permettra aussi d’améliorer l’homogénéisation des prix sur tout le territoire.
Les plans de santé fédéraux financent les médicaments pour les « first nations » (peuples aborigènes) et les Inuits, la police montée royale canadienne, les vétérans, les détenus fédéraux, et les réfugiés sous protection. Ces dépenses représentent un montant de 630 millions de dollars en 2014.
L’alliance pharmaceutique pancanadienne a permis de réaliser 89 négociations sur les médicaments « princeps » et des réductions de prix sur 14 médicaments génériques, pour une économie de plus de 490 millions de dollars par an. Le ministre de la santé de la Colombie britannique a déclaré que cette participation du gouvernement fédéral augmentera la force et le pouvoir d’achat de l’Alliance.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS
INDE
Les industriels s’inquiètent du retrait des exemptions sur les droits de douanes
Le Gouvernement indien a décidé de retirer les exemptions sur les taxes de douanes pour 76 médicaments inscrits sur la liste des médicaments essentiels. Selon certains experts, cette décision a été prise pour encourager les producteurs locaux et ralentir la dépendance de l’Inde vis-à-vis de la Chine. Selon eux, cette mesure n’aura qu’un très faible impact sur les patients car un certain nombre de ces médicaments sont déjà produits localement.
Selon le Président de l’association des fabricants de médicaments indiens, sur 76 médicaments, seulement 15 sont exempts de taxes, 61 ayant déjà une taxe de 5%. Selon lui, l’augmentation ne sera que de 2,5%, soit au final une augmentation nette d’environ 2 à 3%. Une majorité des médicaments retirés de la liste sont ceux ayant déjà des génériques, selon Leena Menghaney, une avocate spécialisé en santé publique. Toutefois, le Gouvernement s’est dit ouvert à réexaminer des cas individuels pour des médicaments n’étant pas du tout produits en Inde.
L’organisation des producteurs pharmaceutiques en Inde (OPPI), qui représente les laboratoires internationaux, a déclaré que la mesure va contre l’intérêt public et qu’elle pourrait entrainer une augmentation des prix.
CHINE
Relations difficiles entre l’hôpital et l’industrie pharmaceutique dans le cadre de la réforme de la santé
Les laboratoires pharmaceutiques font face à de nouveaux problèmes en Chine à la suite de la réforme sur la santé. Cette réforme ayant pour objectif de stopper la corruption dans les institutions médicales, empêche les hôpitaux de réaliser une marge de 15% sur les ventes de médicaments, marge qui permettait de les financer jusqu’à présent. Dans le même temps, les industriels ont subi des coupes importantes dans les prix de leurs médicaments.
Pour compenser, les hôpitaux demandent un « dépôt » de plusieurs centaines de milliers d’euros aux industriels pharmaceutiques en échange de la distribution de leurs médicaments. Au centre du débat, un hôpital de la Province de Jiangsu (qui fait partie d’une des 4 provinces « tests » de la réforme), qui a arrêté l’approvisionnement pendant 2 semaines de dizaines de médicaments fournis par 8 grandes firmes pharmaceutiques qui ont refusé de payer le dépôt : Pfizer, AstraZeneca, Sanofi, Merck, Bayer, Novartis, Eli Lilly et Roche. Le dépôt demandé s’élevait à 8% de leurs ventes annuelles, plafonnées à 45 600$ pour chaque produit.
Au bout de 2 semaines, à la suite de la plainte des patients et d’articles dans les médias, l’hôpital a changé d’avis et levé le bannissement. Il a clamé sa légitimité à demander un dépôt de la part d’un fournisseur avant de signer un nouveau contrat. Sur son site Internet, l’hôpital déclare que le dépôt aurait aidé à superviser les commandes auprès des laboratoires et à garantir la qualité des médicaments. Il ajoute que l’approvisionnement a été stoppé car les entreprises n’ayant pas répondu à cette nouvelle initiative n’avait conclu aucun contrat avec l’hôpital.
L’hôpital en question n’est pas le premier à demander un tel dépôt aux industriels. La Commission de la santé et du planning familial de la province de Fujian a déterminé qu’une victoire à un appel d’offres devait s’accompagner d’un dépôt en rapport avec le prix des médicaments short-listés. Pour chaque laboratoire, les frais sont plafonnés à 45 600$. Les autorités ont déclaré que ce dépôt serait utilisé seulement si l’entreprise ne tenait pas ses obligations : par exemple, pour des problèmes de qualité, une augmentation des prix sans autorisation, ou des problèmes d’approvisionnement.
BRÈVES
PAYS EUROPÉENS
IRLANDE : An appel des pharmaciens hospitaliers pour jouer un plus grand rôle dans la gestion des AOD
ALLEMAGNE : Le Parlement fédéral a adopté une loi sur la e-santé, qui doit introduire de nouvelles infrastructures télématiques dans les soins et permettre le lancement d’une carte électronique de santé. Cette loi avait été préalablement critiquée par les organisations de consommateurs à cause d’une protection insuffisante des données de santé et l’impossibilité des patients à accéder à leurs données.
ESPAGNE : Démantelement d’un important réseau de contrefaçon de médicaments.
ESPAGNE : Pfizer et MSF s’affrontent par voie publicitaire sur le coût de l’invention d’un médicament (1,3 Md€ vs 150 M€).
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
EFPIA : Publication d’un leaflet « Le vaccin pour des dépenses intelligentes ».
UE : Le marché des traitements des cancers à non-petites cellules devrait dépasser les 3 milliards d’euros en 2019.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
IFPMA : Un partenariat pour améliorer la prévention dans le domaine de la santé des femmes.
EMA/FDA : Mise en place d’une collaboration pour l’évaluation des traitements contre Ebola.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS MÉDICAMENTS
PARAGUAY : Croissance du marché pharmaceutique de 8% en 2015.
PAKISTAN : L’industrie au bord de la rupture sous l’effet d’une régulation galopante.
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