Pharma express International N°82
SOMMAIRE
REGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPEENNE
ALLEMAGNE
La justice fait plier le NICE et le NHS… sur un cas particulier
Un juge a ordonné au NICE de reconsidérer son refus de remboursement de Kuvan du laboratoire Biomarin (100£ par jour) à un garçon de 7 ans atteint d’une maladie génétique rare engendrant une phenylcétonurie.
Au cours du procès, il a été établi qu’il était impossible, pour cet enfant atteint également d’autisme sévère, de suivre les restrictions alimentaires usuelles. Considéré par le juge comme un cas spécial, ce patient devait donc avoir accès à ce traitement. Après deux ans de délibérations, il a ainsi été ordonné au NHS de reconsidérer l’utilisation du médicament dans le cadre du processus de demande de financement individuel (IFR).
Selon l’avocat de la famille, ce financement avait été refusé à plusieurs reprises par le NHS pour différentes raisons dont celle d’un manque d’efficacité du produit. Cette justification a été jugée infondée bien que les résultats obtenus soient incertains.
Cette décision ne devrait cependant pas avoir aboutir à revoir la méthode de prise de décision par le NHS concernant le financement des traitements, le juge reconnaissant par ailleurs que l’organisme n’avait pas agi en violation de la loi. Cette décision pourrait toutefois constituer un précédent dans les possibilités de faire intervenir la justice sur ce type de décisions.
Royaume-Uni
Bataille juridique déjà intense sur les nouveaux critères de prix
Dans le cadre de la bataille juridique portant sur la révision des modes de fixation des prix des innovations thérapeutiques intervenue en avril 2017 (cf. Pharma Express International n°75 ), le NHS a attaqué la crédibilité d’un expert provenant de l’Office of Health Economics auquel l’ABPI avait eu recours. Le NICE a remis en question son indépendance en révélant que l’organisation dont il est issu serait entièrement sous tutelle de l’ABPI. En réaction, l’OHE a estimé que cela ne l’a jamais empêché de travailler de manière indépendante mais le lien risque d’être suffisant pour décribiliser l’expert en question et obliger l’ABPI à chercher d’autres sources d’argumentaires.
Next steps : L’affaire n’en est qu’à ces débuts mais l’ABPI joue gros, y compris du fait de dissensions internes. Une part importante des membres aurait en effet préféré éviter l’approche contentieuse (cf. Pharma Express International n°81).
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
GASTEIN
Les questions de coûts et d’accès en haut de l’agenda
L’accessibilité des médicaments est une question très vivement débattue à Bruxelles et au sein des Etats membres de l’UE, particulièrement depuis ces deux dernières années. Il est donc apparu logique de traiter ce sujet dans le cadre du European Health Forum Gastein (EHFG), qui a ainsi présenté son projet « Health Futures Project ».
Ces travaux ont identifié 3 scenarii possibles sur la santé en 2037 pour aider la société européenne à mieux s’adapter aux profonds changements dont elle fait preuve.
• Le premier replace « l’équité » au centre du discours politique pour favoriser davantage la qualité de vie que la croissance économique. L’Etat transférerait ainsi du pouvoir et des ressources dans un cadre défini par une législation lourde et des produits et services imposés. La conception et la mise en oeuvre de la politique de santé resteraient menées localement.
• Le deuxième, plus libéral, imagine le lancement d’un contrat de santé établissant les responsabilités respectives de tout individu concernant sa santé. Avec l’accent mis sur la prévention, l’une des principales tâches de l’Etat serait de rendre les informations sur la santé fiables et accessibles.
• Le dernier décrit des gouvernements devenus plus explicites quant aux problèmes de santé qu’ils souhaitent traiter. Ils façonneraient ainsi proactivement les marchés des technologies de la santé et mettraient en place, par exemple, des licences pour les prestations sociales. Dans ce scenario, la prolifération de l’analyse des données pour prédire et gérer la santé aurait un effet conséquent sur l’organisation des systèmes de santé.
Parmi les nombreux facteurs envisagés, les gouvernements garderaient quoiqu’il arrive un rôle clé s’agissant de l’avenir de la santé. Certaines idées du projet peuvent être considérées dès aujourd’hui dans des domaines comme les inégalités en matière de santé, le processus décisionnel, la maîtrise de la valorisation de l’innovation technologique et bien plus encore.
L’objectif de ce projet était non seulement de fournir de nouvelles idées mais aussi d’instaurer un débat sur la question de l’accessibilité des médicaments qui, par ailleurs, ne peut être considérée indépendamment de celle de l’innovation. En effet, selon Vytenis Andriukaitis, Commissaire européen chargé de la santé et de la sécurité alimentaire, le soutien à l’innovation et le développement de modèles médico-économiques est la seule voie d’avenir pour la santé future. De plus, le contexte d’austérité pesant sur les systèmes de santé conduit ces derniers à cibler des aspects spécifiques des incitations accordées aux industries afin de réduire les prix pouvant, selon certains, limiter le développement de l’innovation. Le Commissaire a également évoqué que plusieurs de ces incitations sont anciennes et que d’autres mécanismes devaient être développés, souhaitant une révision des incitations issues notamment du droit de propriété intellectuel comme celles des brevets et du certificat complémentaire de protection (CCP).
Nathalie Moll, DG de l’EFPIA, a également soutenu que le cadre européen doit être un ensemble de mesures interdépendantes fonctionnant ensemble. En affirmant que ces incitations étaient le fondement de l’innovation, elle évalue qu’une éventuelle dévalorisation rendrait l’Europe moins attractive, avec un manque à gagner de 33 milliards d’euros d’investissements dans la recherche. Enfin, le coût des médicaments ne représentant qu’un cinquième du budget des systèmes de santé, une évaluation trop rigoureuse de ceux-ci ne rendra pas ces systèmes plus soutenables.
Le Dr. Suerie Moon, Directeur de recherche et co-chair du forum Global Governance for Health au Harvard Global Health Institute, a de son côté souligné que ce cadre européen n’est pas adapté à certaines innovations dont la société a besoin comme, par exemple, le développement de nouveaux antibiotiques.
Next steps : Suite à une demande du Conseil de l’UE, la Commission européenne a entamé un examen des mécanismes incitatifs, dont les résultats sont attendus pour la fin de l’année ou au début de l’année prochaine.
EMA
Passe d’armes sur l’évaluation des anticancéreux
Selon une étude publiée dans le BMJ début octobre, entre 2009 et 2013, 57% des anticancéreux ayant obtenu une AMM européenne n’avaient pas apporté la preuve qu’ils amélioraient la survie ou la qualité de vie des patients. Cet article – qui était accompagné d’un édito du Pr. Vinay Prasad, déjà très critique par le passé sur le rapport coût/bénéfice de ces produits – a été largement relayé, suscitant de nombreuses réactions.
Plutôt que d’attaquer les résultats de l’étude, l’EMA a mis en avant que ceux-ci étaient peu surprenants pour qui connaissait un tant soit peu le développement des anticancéreux. Le Directeur du service oncologie, hématologie et diagnostics de l’Agence, Francesco Pignatti, a ainsi rappelé qu’il était très compliqué de démontrer par les biais habituels les apports des nouveaux traitements et que les patients ne pouvaient pas attendre très longtemps. Il a conclu en soulignant que, si l’objectif était évidemment de disposer des données les plus robustes méthodologiquement, l’AMM pouvait tout à fait se baser sur des éléments plus larges, y compris en étant conditionnée à la réalisation d’études plus poussées et/ou d’éventuelles restrictions.
L’EFPIA a, de son côté, regretté que l’étude soit focalisée sur certains critères et qu’elle serve à alimenter la polémique sur les prix, sans aller par ailleurs chercher quels ont été les bénéfices des produits en question en vie réelle. Le syndicat a ainsi souligné les progrès majeurs réalisés en oncologie ces dernières années, précisément grâce aux nouveaux médicaments.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
JAPON
Baisses de prix en tête pour juguler la croissance des dépenses de santé
Souhaitant diminuer les dépenses de santé ainsi que leur poids dans le budget public, le Japon s’est fixé comme objectif de réduire leur croissance annuelle à 500 milliards de yens (3,8 Mds€). L’un des principaux moyens envisagés serait une forte réduction des prix des médicaments, dès cette année, ce qui inquiète hautement les laboratoires pharmaceutiques, notamment américains qui s’en sont émus publiquement.
Le gouvernement japonais avait pourtant déjà annoncé, en décembre dernier, une réévaluation tarifaire annuelle au lieu de tous les 2 ans et réalisé une revue des prescriptions médicale ainsi qu’une baisse drastique des prix de nouveaux traitements, dont Opdivo (cf. Pharma Express International n°73 et 81).
WIPO
Nouvelle plateforme mondiale d’information sur les brevets des médicaments
Patent Information Initiative for Medicines ou Pat-INFORMED est adressée aux agences de santé en charge de l’achat des médicaments, devrait être opérationnelle mi-2018. Issue d’un partenariat entre la World Intellectual Property Organization (WIPO) et la Research-Based Pharmaceutical Industry Team, l’objectif est de constituer une nouvelle passerelle en ligne internationale permettant de clarifier et de simplifier l’information sur les brevets publics des médicaments.
Pat-INFORMED a pour objectif de faciliter l’accès à ces données pour déterminer l’existence de brevet et la portée de la protection associée. Enfin, elle fournit un canal de communication aux organismes d’approvisionnement qualifiés, leur permettant de suivre les produits pour lesquels les entreprises participantes ont accepté de fournir des informations plus détaillées. Avec une part d’incertitude ainsi réduite, ces agences pourront élaborer des stratégies de gestion et d’achat des médicaments de manière plus éclairée.
Les informations disponibles concerneront dans un premier temps les petites molécules utilisées en oncologie, dans l’hépatite C, les maladies cardiovasculaires, le VIH, le diabète et les thérapies respiratoires ainsi que l’ensemble des produits répertoriés sur la liste des médicaments de l’OMS. Dans un deuxième temps, la plateforme s’étendra à toutes les aires thérapeutiques en intégrant également des thérapies complexes.
Cette initiative privée propose ainsi des solutions pratiques pour réduire la complexité autour de l’information sur les brevets en facilitant l’accès à ces informations aux autorités de santé publique afin d’établir des stratégies d’achat selon le Directeur de l’IFPMA, Thomas Cueni. A ce jour, 20 sociétés de recherche biopharmaceutiques se sont engagées à rendre disponibles ces informations et d’autres organisations devraient prochainement rejoindre le programme.
CANADA
Bras de fer sur le prix d’un médicament orphelin qui pourrait créer un précédent
Le laboratoire Alexion a été sommé par le Patented Medicine Prices Review Board (PMPRB) de baisser le prix du médicament orphelin Soliris, l’un des traitements les plus chers au monde, ainsi que de reverser au Gouvernement fédéral plusieurs millions de recettes jugées excessives.
Au cours de l’audition, il a été constaté que depuis 2012, le prix canadien de ce produit était supérieur au prix des 7 pays référencés comprenant notamment les Etats-Unis. Il est ainsi demandé au laboratoire de ramener le prix au niveau le plus bas des pays comparateurs et d’opérer un remboursement d’un montant encore indéterminé.
Selon Alexion, aucune hausse du prix – jugé acceptable en 2009 – n’a été réalisée. Cette situation serait induite par l’évolution des taux de change sur lesquels le laboratoire n’a aucune influence. En outre, Alexion a avancé que le PMPRB cherche à appliquer une nouvelle structure de prix qui est pour l’heure non conforme à la loi applicable.
Le laboratoire a demandé un examen juridique de cette décision, arguant que cela pourrait avoir des implications importantes pour les innovations et les investissements futurs, notamment dans le domaine des maladies rares et ultra-rares.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS
CHINE
Vers l’acceptation des essais étrangers pour accélérer l’accès au marché
Le Gouvernement chinois a annoncé une série de mesures afin de rendre plus rapide la mise à disposition de nouveaux traitements. L’objectif est à la fois de pouvoir donner accès plus vite aux innovations pour les patients chinois mais aussi pour dynamiser la compétitivité du pays, notamment pour les entreprises étrangères.
Le principal changement décidé est la possibilité de s’appuyer sur des études cliniques étrangères dans le cadre de la demande d’autorisation de commercialisation en Chine. Cela dispensera donc les laboratoires de devoir reproduire les essais, ce qui rallongeait grandement les délais et pouvoir même conduire à ne pas lancer certains produits, et pouvait ainsi favoriser le recours à des commandes en ligne et à de la contrefaçon. L’agence chinoise n’a ainsi approuvé qu’une centaine de produits ces 5 dernières années, soit à peine un tiers par rapport aux pays développés. Les laboratoires, étrangers comme chinois, ont salué cette décision, qu’ils appelaient de leurs voeux depuis longtemps.
D’autres mesures visent à revoir les mécanismes de protection intellectuelle, afin de faciliter le lancement de génériques et codifier la procédure de recours à des licences obligatoires.
TUNISIE
Lancement du premier système d’information médico-économique en Afrique
La Tunisie est le premier pays africain à mettre en place un système d’information médico– économique, sous l’égide du Ministère de la Santé et la FIIAPP (organisme espagnol de coopération commissionné par l’UE), à la suite d’un programme de coopération d’une durée de quatre ans, selon Helmi Ismail, Conseiller spécial du ministre de la Santé .
Dans la première phase, 6 établissements de santé ont été intégrés et ont déjà atteint des résultats encourageants ; 10 hôpitaux supplémentaires les ont rejoint depuis avril 2017.
Depuis sa conception, ce projet a été fortement soutenu par le Ministre de la Santé, afin de répondre à plusieurs objectifs nationaux :
• Renforcement des capacités de gouvernance de la santé publique (allocation rationnelle des ressources et évaluation des performances)
• Amélioration de la qualité des services dispensés par les établissements de santé et contribution à l’atteinte des objectifs nationaux en matière de santé;
• Mesure de la performance hospitalière liée à la productivité et à l’efficience
• Elaboration d’une échelle nationale de coût optimum par pathologie, servant de base à la facturation des prestations fournies par les structures sanitaires.
Le SIME devra ainsi permettre d’évaluer le coût réel des prises en charge de chaque pathologie et pour chaque patient lors de son séjour en hôpital. Selon les autorités, il représente ainsi une réelle avancée pour le système de santé tunisien, qui lui permettra d’ajuster à l’avenir le financement des établissements de santé en fonction des coûts réels et non sur des remboursements forfaitaires ou par actes souvent sous-évalués. L’idée est également de favoriser des investissements, là où il existe de réels besoins et d’établir un tableau de bord des performances et des comparaisons des postes de dépenses entre établissements.
BRÈVES
PAYS EUROPÉENS
UK : L’ABPI a accueilli favorablement les nominations par le Ministre de la Santé des membres non-exécutifs du Bureau du UK Research and Innovation, nouvel organisme qui doit être lancé effectivement en avril 2018.
Irlande : Plusieurs laboratoires ont entamé une confrontation avec les autorités qui réclament des prix jugés trop bas pour leurs nouveaux traitements.
INSTITUTIONS EUROPÉENNES
EMA : L’Agence a tenu sa première audition publique, le 26 septembre, sur la question du valproate. Cela s’inscrit dans le cadre d’une transparence renforcée, et avait notamment été réclamé par le Parlement européen.
EMA : La candidature de Lille apparaît dans les meilleures selon la Commission européenne, qui relève toutefois que la France accueille déjà 3 agences européennes (sans oublier qu’elle est candidate pour l’Autorité bancaire européenne). Les salariés de l’Agence priviligériaient eux Amsterdam, Barcelone et Vienne ; Lille figurant toutefois dans le top 6.
HMA/EMA : Une enquête a été lancée auprès des laboratoires par la task-force conjointe Heads of Medicines Agencies/EMA sur le big data, leur demandant notament quelle utilisation ils en faisaient dans le cadre du développement de nouveaux traitements. Cela doit servir à la construction d’une stratégie et d’une réglementation dans ce domaine.
ENVIRONNEMENT MONDIAL
USA : Après avoir échoué à abroger la Loi Obamacare via le Congrès, Donald Trump a adopté 2 décrets afin d’en minimiser certains effets.
Japon : Rapport de l’Ambassade de France « Le Japon dans la lutte contre les maladies infectieuses : acteurs clés et principales initiatives »
Canada : La Ministre de la santé a annoncé un programme de 5,8 millions de $ pour développer de nouveaux types de formation à destination des chercheurs en santé.
USA/Canada/UK : Une étude estime que les laboratoires pharmaceutiques sont loin de figurer en première position dans les sources d’informations privilégiées par les patients dans leurs recherches en ligne en matière de santé.
Monde : Le classement RepTrak place pour 2017 Abbvie, Novo Nordisk, Takeda, Roche et Janssen en tête des laboratoires ayant la meilleure réputation.
PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS MÉDICAMENTS
OMS : Accord financier pour améliorer la qualité et renforcer le programme de préqualification des produits de santé.
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