Pharma express International N°87

SOMMAIRE

RÉGLEMENTATIONS NATIONALES AU SEIN DE L’UNION EUROPÉENNE

Royaume-Uni

Nouvel accord pour la R&D pharmaceutique

Désirant que le Model Clinical Trials Agreement (mCTA) reflète davantage la pratique et les règlements actuels, l’ABPI et le Gouvernement britannique ont travaillé ensemble sur une mise à jour de cet accord pour rationaliser l’environnement de la recherche dans l’ensemble du Royaume-Uni et améliorer la compétitivité à l’international.

Depuis le 1^er mars, ce nouveau mCTA permet ainsi d’utiliser un seul modèle de contrat de R&D commercial à la fois en Angleterre, en Écosse, au Pays de Galles et en Irlande du Nord, éliminant ainsi toute procédure redondante pour la même étude au Royaume-Uni. Par ailleurs, les acteurs ayant participé à sa création espèrent qu’il sera utilisé par les sociétés et les sites de recherche du NHS sans modification afin de réduire le délai administratif et accélérer la mise en place des essais cliniques.

L’objectif est naturellement de faciliter et accélérer le processus, dans un souci d’attractivité mais aussi pour que les patients puissent bénéficier des nouvelles technologies le plus tôt possible. Le nouvel accord bénéficie ainsi d’un large soutien de la part des leaders des sciences du vivant à travers le Royaume-Uni.

ITALIE

Le Président de Farmindustria dresse un état des lieux optimiste du secteur pharmaceutique italien

Massimo Scaccabarozzi, Président de FarmaIndustria, considère le secteur des soins de santé fabriqués en Italie comme étant en bonne santé. L’Italie se situe parmi les premiers pays européens à investir dans la R&D pharmaceutique, qui constitue le cœur de l’activité et a contribué de manière significative à améliorer l’espérance et la qualité de vie au cours de la dernière décennie. Ces propos ont été illustrés par l’exemple de la réduction de mortalité observée ces dernières décennies, en lien avec une amélioration de la prise en charge de pathologies telles que le diabète, les maladies cardiovasculaires ou le cancer. La contribution de la R&D pharmaceutique italienne au sein de l’UE aurait même progressé ces dernières années, passant de 17,7% en 2012 à 20,3% en 2016. La recherche biomédicale italienne semble également compétitive à l’international grâce à une production importante de publications scientifiques.

Selon lui, cette réussite serait la résultante de 2 facteurs :

• Une hausse de 95% du nombre de partenariats, notamment avec les institutions académiques, les CRO ainsi que les start-ups, au cours de cette dernière décennie.
• Le choix des Italiens de se spécialiser dans les domaines des biotechnologies, vaccins, thérapies innovantes et médicaments orphelins, avec un portefeuille actuel de 282 projets innovants dont 60% en stade avancé (phases II et III).

Selon Massimo Scaccabarozzi, les progrès technologiques ont été accompagnés d’une hausse spectaculaire des coûts moyens de développement pour les entreprises. Il cite une étude de 2016 révélant qu’en 1970 l’estimation moyenne de ces coûts était de 179 millions $ contre 2,6 milliards sur la décennie 2000-2010. Bien que cette hausse ait été répercutée sur le prix des nouvelles thérapies, les craintes suscitées sur la durabilité des systèmes de santé publics sont à prendre avec des pincettes d’après lui. En effet, si l’analyse par silo des dépenses de santé (remboursements de médicaments, coûts hospitaliers, etc.) montre une augmentation en valeur absolue des dépenses en médicament, la prise en compte des économies réalisées grâce à ces innovations pour l’ensemble du système serait plus pertinente. Il cite pour exemple l’impact des anti-VHC et des nouvelles thérapies en oncologie ainsi que des antidiabétiques, qui auraient réduit significativement le taux d’hospitalisation. Ainsi, la hausse des coûts des dernières innovations en pharmacologie ne représenterait qu’un problème apparent dans la mesure où ces dépenses sont compensées par la réalisation d’économies liées à la prise en charge des patients atteints de maladies graves devenues chroniques, contrôlables voir même curables en l’espace de 30 ans.

italie

La justice limite le pouvoir de régulation des Régions pour garantir l’accès aux soins essentiels

Se souciant de l’efficience de certaines prises en charge, la Région de Vénétie avait publié un décret déconseillant, aux médecins du secteur hospitalier public, des traitements pourtant autorisés par l’AIFA et relevant de la LEA (niveau d’assistance essentiel), notamment dans les cancers du sein et de l’ovaire. Mais, à la suite de procès menés par des laboratoires pharmaceutiques, ces guidelines ont été déclarées illégitimes. La décision du Conseil d’Etat réitère en effet le principe du droit à l’accès aux soins jugés « essentiels » par l’AIFA au niveau national, afin de garantir une équité d’accès aux soins au sein du pays. Par conséquent, les Régions ne sont pas en droit de limiter les niveaux fondamentaux des soins ou de « recommander » l’usage de certains médicaments jugés plus efficients que d’autres.

Cette annulation vise un double effet :

• supprimer les disparités injustifiées dans le traitement thérapeutique des patients résidant dans les différentes Régions italiennes,
• éviter d’influencer les prescripteurs dans leur choix de traitement le plus adapté, pour des maladies graves comme le cancer, notamment pour un objectif de pure maîtrise des dépenses de santé de la part d’une Région.

Par ailleurs, les juges ont noté que l’évaluation technique des produits au niveau régional, de leur pertinence et de leur prescriptibilité, ainsi que du remboursement chevauchait celle précédemment accomplie par l’AIFA au niveau national.

INSTITUTIONS EUROPÉENNES

efpia

L’indicateur WAIT confirme de grandes disparités dans l’accès aux traitements en Europe

L’indicateur Patients W.A.I.T. de l’EFPIA suit depuis 3 ans une cohorte de médicaments approuvés par l’EMA (entre 2014 et 2016 donc). Il permet d’évaluer le temps d’attente par les patients avant d’avoir accès aux nouveaux traitements via deux critères principaux :

• Le taux de disponibilité, mesuré par le nombre de médicaments accessibles pour les patients dans les pays européens. Pour la plupart des pays, il s’agit de l’inscription sur les liste des pays remboursés.
• La durée moyenne entre l’obtention de l’AMM, au niveau européen, et l’accès effectif au traitement pour le patient, au niveau national.

Selon les derniers chiffres, l’accès a encore été très inégal dans les différents pays de l’UE en 2017, avec les plus hauts taux de disponibilité dans les pays d’Europe occidentale et les taux les plus bas en Europe centrale et orientale.

Le délai moyen pouvait lui varier au-delà d’un facteur de 1 à 10 : en Europe occidentale, les patients ont eu accès aux nouveaux produits 100 à 200 jours après l’AMM contre 500 à 1000 jours pour les patients en Europe centrale et orientale. Ces disparités d’accès sont également constatées au sein d’une même zone géographique. Par exemple, bien qu’en Europe occidentale, la France se situe à la 20ème place avec une moyenne de 500 jours, hors-ATU.  Enfin, certains pays affichent eux-mêmes des écarts considérables entre les best et les worst cases, notamment l’Italie (entre 77 et 1349 jours), l’Irlande (71 et 1259 jours) et le Portugal (39 et 1259 jours).

ENVIRONNEMENT MONDIAL

ÉTATS-UNIS

UnitedHealthcare ouvre la porte aux remises directes aux patients

Au cœur du conflit sur les prix élevés des médicaments, les payeurs tiennent en grande partie les laboratoires pharmaceutiques pour responsables de cette politique de prix et soutiennent que les remises négociées par les PBM (Pharmacy Benefit Management) représentent des milliards de dollars pour le système. Les laboratoires, de leur côté, dénoncent également ces stratégies de remises ainsi que leur opacité pour les patients, qui n’en retirent par ailleurs aucun bénéfice. Le CEO d’Eli-Lilly, David Ricks, a même récemment suggéré de fonder ces prix sur la valeur des traitements et de réaliser des remises directement aux patients. Bien que cela soit un sujet controversé aux Etats-Unis, l’Administration Trump avait aussi avancé cette idée, dans le cadre du programme Medicare dans un premier temps (cf. Pharma Express International n°86).

Or, UnitedHealthcare, possédant le PBM OptumRx, semble décidé à suivre cette proposition et prévoirait de remettre le montant de ces remises à ses assurés. Cette action concernerait plus de 7 millions d’assurés et s’appliquerait à partir du 1er janvier 2019. Dan Schmacher, CEO d’UnitedHealthCare a estimé le montant des économies individuelles ainsi réalisées pour ses assurés pourraient se chiffrer entre quelques dollars à plus de 1000 $ annuel. Next Steps : A ce jour, il est difficile de dire si ce système conduira à une augmentation des primes pour les assurés concernés.

ÉTATS-UNIS

PhRMA appelle à des mesures visant à protéger l’accès au marché étrangers pour les traitements américains

Établi et exigé par le Trade Act de 1974, le rapport annuel Special 301 donne à l’Administration américaine l’occasion d’identifier les problèmes d’accès au marché et les barrières de propriété intellectuelle à l’étranger qui nuisent aux principales industries américaines. Ce rapport identifie par exemple les pays étrangers ne soutenant pas une protection adéquate et efficace de la propriété intellectuelle ou un accès au marché juste et équitable pour les produits américains. Il est ainsi complémentaire du NTE Report, qui se focalise lui sur les barrières à l’entrée sur le marché pour des produits américains.

Comme tous les ans, le syndicat de l’industrie pharmaceutique PhRMA (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America) a transmis sa contribution au USTR (Bureau du Représentant Américain au Commerce). Cette année, il l’exhorte à prendre des mesures immédiates pour remédier aux sérieux obstacles à l’accès au marché et à la propriété intellectuelle dans 19 marchés. Est notamment demandée la désignation du Canada, la Corée du Sud et la Malaisie comme « pays prioritaires ».

Selon PhRMA, l’environnement de propriété intellectuelle et de tarification canadien ont créé une instabilité importante pour les sociétés biopharmaceutiques américaines notamment au regard des évolutions des prix des médicaments protégés par brevet. Celles-ci compromettraient les engagements du Canada en matière de propriété intellectuelle liée au commerce.

En Corée, les politiques de prix dévalueraient sévèrement la propriété intellectuelle et favoriseraient l’industrie coréenne au détriment des sociétés américaines. Ces politiques – qualifiées de discriminatoires – contreviendraient ainsi aux engagements pris dans le cadre de l’Accord de libre-échange entre la Corée et les États-Unis (KORUS).

PhRMA a également considéré comme une mesure dégradant la protection de la propriété intellectuelle, l’annonce par le gouvernement malaisien d’une licence obligatoire pour des brevets protégeant des médicaments innovants américains. Cette action, jugée comme injustifiée et injustifiable, compromet selon le syndicat, la protection des innovations américaines dans ce pays.

PhRMA a également demandé l’inclusion du Japon et de 11 autres pays sur la « liste de surveillance prioritaire » (Priority Wattching List, un cran en dessous des précédents) dans la mesure où les pratiques de ces pays menaçeraient de pas permettre pas une protection adéquate et efficace de la propriété intellectuelle ou un accès au marché juste et équitable pour les produits pharmaceutiques américains.

ÉTATS-UNIS

L’ICER se verrait bien en évaluateur médico-économique national

Lidée refait surface que le réseau labyrinthique et multiforme de payeurs et de fournisseurs américains aurait historiquement manqué d’un évaluateur central indépendant capable d’arbitrer et de conseiller un niveau de prix des nouveaux médicaments en fonction de la valeur. Dans un contexte d’escalade des coûts des soins de santé où les politiciens évoquent l’importance de contrôler les prix, toutes les tentatives pour établir une telle entité ont échouées par le passé. Or depuis quelques années, l’influence d’une petite organisation à but non lucratif à Boston, l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), a progressé dans les négociations des prix des médicaments sur ordonnance. Fondé au milieu des années 2000 par le Dr Steven Pearson, médecin et bioéthicien, cet institut réalise des études médico-économiques cherchant à évaluer le rapport coût-efficacité (en coût par QALY) des nouvelles technologies en adoptant une perspective sociétale.

Fréquemment, ces analyses publiées concluent que les prix de vente recommandés par les fabricants ne permettent pas aux traitements d’être rentables et fournissent par la suite des indications sur les baisses de prix à prévoir. Ainsi, l’ICER pallierait cette absence d’évaluateur national, selon le Dr Pearson, décrivant son organisation comme un laboratoire expérimental, permettant à l’ensemble des parties prenantes de collaborer sur la façon d’utiliser les résultats obtenus pour informer et éclairer la prise de décision concernant les couvertures et les prix des nouveaux médicaments.

Mais, malgré les ressemblances organisationnelles avec le NICE britannique, l’ICER ne bénéficie pas de la même stature. A l’instar d’être créé par une loi et de répondre au ministère de la Santé, l’ICER est en effet une organisation privée sans autorité gouvernementale n’émettant que des informations aux payeurs américains. Mais il reste controversé à plusieurs niveaux, notamment sur le manque de transparence dans la méthodologie des méta-analyses en réseau et dans le choix des experts de son conseil consultatif, arbitres finaux des rapports, qui proviendraient pour grande partie du secteur des assurances. L’indépendance de l’institut est également remise en question au regard de son mode de financement, qui proviendrait en majorité de fondations privées dont certaines seraient créés par les assureurs. D’autres part, l’ICER est critiqué pour sélectionner lui-même les traitements ciblés par ces évaluations d’après des critères indéterminés et publier des rapports au moment du lancement de nouveaux traitements, interférant ainsi dans les négociations de prix. En réponse à ces critiques, l’ICER a rappelé son recours à des consultations publiques tout au long du processus d’évaluation et a assuré son intégrité et son indépendance en soulignant qu’à ce jour les conclusions de ces rapports avaient fourni systématiquement des décisions négatives sur le rapport coût-efficacité (sic).

Cela dit, le fait de recourir à un organisme non-public semble rester l’option la plus envisageable, vue l’hostilité traditionnelle à l’implication de l’Etat dans les négociations de prix. Ainsi, du côté des industriels, certains commencent à envisager la mise en place d’un concurrent de l’ICER, qui serait co-construit avec les patients et l’ensemble des prestataires, et qui évaluerait un rapport coût-efficacité à long terme prenant en compte les différences individuelles en termes de besoins, de réponses aux traitements, ainsi que la qualité de vie, l’indépendance physique et émotionnelle ou encore le fardeau des aidants.

PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS

Amérique latine

Nouvelle collaboration pour faciliter l’accès des patients aux traitements

Alors que l’hépatite C concerne 1,5 millions de personnes en Amérique latine, l’accessibilité des traitements anti-VHC reste limitée en raison de leurs prix (7 000 US$ en Argentine, 12 000 US$ au Chili et environ 6 000$ au Brésil pour les 12 semaines de traitement). Afin de répondre aux besoins, des sociétés pharmaceutiques et des organismes à but non lucratif se sont associés pour fournir un nouveau schéma de traitement sûr, efficace et plus abordable, selon le Dr Bernard Pécoul, Directeur exécutif de la Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi). Pharco Pharmaceuticals, société pharmaceutique égyptienne, s’est ainsi engagée à fournir les principes actifs pour le sofosbuvir et le candidat médicament ravidasvir, appartenant à une nouvelle génération des traitement anti-VHC oraux. Ensuite, la société pharmaceutique Insud Pharma et la société argentine de R&D, Laboratorio Elea Phoenix (Elea) vont enregistrer, fabriquer et distribuer les traitements.

Bien que le coût de fabrication de ce dernier soit supérieur à celui d’autres traitements, tous les partenaires se sont engagés à réaliser une marge bénéficiaire raisonnable avec un prix de la nouvelle combinaison ravidasvir/sofosbuvir inférieur à 500 $.

CHINE

Réorganisation de grande ampleur de la régulation en perspective

Le Gouvernement chinois a proposé de combiner la Chinese Food and Drug Administration (CFDA) et l’ensemble des agences qui réglementent l’enregistrement des entreprises, le contrôle qualité, les prix et les actions antimonopolistiques. Ainsi, après environ cinq ans en tant qu’agence autonome, la CFDA pourrait devenir une gigantesque administration centrale de contrôle du marché, avec une sous-section réglementant les médicaments.

Dans cette perspective, le bureau spécialisé sur les médicaments se concentrerait uniquement sur les approbations de médicaments et les accréditations liées, laissant la surveillance post-commercialisation à l’organisme plus grand auquel il appartiendra maintenant. En parallèle, compte tenu des caractéristiques uniques de la réglementation des médicaments, une administration pharmaceutique nationale distincte sera créée et gérée dans le cadre de l’administration réglementaire du marché national.

Le Gouvernement envisage également de mettre en place un nouvel organisme axé sur la couverture maladie. Il établirait des polices d’Assurance-maladie nationales et gèrerait les fonds de Sécurité sociale. Plus important encore pour les compagnies pharmaceutiques, celui-ci s’occuperait de la tarification des médicaments et des services de santé et négocierait pour leur inclusion dans la liste nationale des médicaments remboursés.

Next Steps : Avant d’être mises en place, ces modifications doivent être formellement approuvées par le Congrès

BRÈVES

PAYS EUROPÉENS

Grèce : Un comité spécifique a été chargé d’enquêter sur le rôle des dix personnalités politiques grecques nommées au sein du scandale impliquant Novartis qui pourrait entrainer d’importantes tensions sociales selon Konstantinos Michalos, président de la Chambre de commerce et d’industrie d’Athène et vice-président de l’Association européenne des chambres de commerce et d’industrie (Eurochambres).

UK : Un appel à collaboration entre le NHS et les autorités locales pour améliorer la santé des communautés locales a été lancé par le Professor Keith Willett, Directeur d’Acute Care du NHS England.

UK : Le NHS pourrait réclamer à Pfizer jusqu’à 502 millions de £, correspondant au surcoût supposé engendré par prescription excessive de prégabaline, si la Cour Suprême invalide le deuxième brevet déposé par Pfizer, qui avait empêché l’arrivée de génériques sur le marché.

UK :  A partir d’avril 2018, l’augmentation de 20 centimes des frais de prescription pourrait rapporter plus de 450 millions de £ aux comptes publics et aider le Gouvernement à tenir son engagement à verser 10 milliards de £ dans les services de soins primaires du NHS d’ici 2020/2021.

INSTITUTIONS EUROPÉENNES

Brexit : Inquiétude sur le devenir de la participation du Royaume-Uni dans le développement des réseaux de références européens notamment dans les maladies rares, et sur les politiques de développement de l’UE qui seraient menacées par un important déficit de financement après 2019.

Commission : Trois avis sur l’accès aux soins de santé, les modèles de financement des médicaments innovants à coût élevé et la performance des soins primaires ont été publiés.

ENVIRONNEMENT MONDIAL

Japon : Le Gouvernement envisage de baisser les prix d’Opdivo de 23,8% et de 11,2% pour Keytruda.

Japon : Une augmentation sans précédent (+7% par rapport à 2017) a été attribuée par le conseil des ministres au Conseil pour la Science, la Technologie et l’Innovation qui bénéficiera de 28,8 Mds€ de budget en 2018.

USA : Amazon a lancé une gamme exclusive de produit OTC ; ce qui pourrait déclencher une guerre des prix et pressuriser les marges.

USA : Le projet de loi sur le « droit à essayer » des traitements expérimentaux en dehors d’essais cliniques chez des patients atteints de maladies incurables a été rejeté par la Chambre des représentant malgré l’appui du président Donald Trump et son vice-préssident Mike Pence.

OMS : Dans le cadre de la réunion des pays de la Région Européenne tenue à Munich avec l’OMS pour dynamiser la préparation et la riposte face aux situations d’urgence, les bases d’un plan d’action (2018-2023) dans la Région européenne ont été posées et le Règlement sanitaire international a proposé la mise en place un cadre juridique international.

Suisse : Le prix de plus de 400 médicaments a été baissé de 18% par l’OFSP afin de générer 163 millions d’€ d’économies, avec parmi les traitements ciblés des anticancéreux, des psychotropes et des produits dermatologiques.

PAYS ÉMERGENTS ET ACCÈS AUX MÉDICAMENTS

Russie : Le gouvernement russe a approuvé un nouveau programme de 4,7 Mds€ afin d’améliorer les prestations et services de soins ainsi que l’introduction d’innovations entre 2018 et 2025.

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